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一文看懂干细胞疗法五大最新进展

2023-03-19 责任编辑:未填 浏览数:14 天涯医药网

核心提示:专注于神经系统疾病再生医学的SanBio公司宣布,与庆应义塾大学医学院就SB623治疗痴呆症达成联合研究协议。领先的细胞和免疫治疗公司Gamida Cell宣布,美国FDA授予NiCord orphan药物资格,作为造血干细胞移植(HSCT。

1.SanBio签署了一项干细胞治疗痴呆症的联合研究协议。

专注于神经系统疾病再生医学的SanBio公司宣布,与庆应义塾大学医学院就SB623治疗痴呆症达成联合研究协议。

SB623是一种再生细胞药物,正在美国进行慢性中风的临床试验,以及在日本和美国进行治疗慢性创伤性脑损伤的试验。SB623由来自成人骨髓的间充质干细胞组成。这些干细胞经过基因修饰,释放各种生长因子,并在施用于中风或创伤性脑损伤引起的受伤部位时促进神经细胞再生。它被认为是一种可以恢复功能丧失的干细胞疗法。在用SB623治疗中风小鼠的实验中,观察了神经干细胞向损伤部位的迁移、神经细胞的增殖和血管生成。

由Okyo Hideano教授领导的联合研究项目旨在通过评估SB623在痴呆动物模型中的治疗效果,获得SB623进入临床试验阶段所需的数据。SAN将通过这种合作开发SB623作为治疗痴呆症的方法,包括阿尔茨海默病和脑血管性痴呆症。

2.Axol Bioscience引入了人类iPSC衍生的心房心肌细胞。

7月23日,致力于培养人源细胞,提供高度验证的原代细胞和iPSC衍生细胞,以及优化的培养基和生长补充剂的Axol生物科学公司宣布推出人源iPSC衍生心房肌细胞,该细胞将用于发现和开发新的治疗方法,促进我们对心血管疾病的了解。Axol的人iPSC衍生的心室心肌细胞由同一供体产生。这种生理学相关的人iPSC来源的细胞系快速且易于使用,并且可以在解冻后7天内制备,并用于电生理学、心脏收缩性研究、心肌病筛选和研究。

据Axol Bioscience首席执行官施博士介绍,这是目前研究市场上唯一来自iPSC的心房肌细胞产品。这些细胞将为研究人员提供一个快速易用的平台,以研究人类心房肌细胞,创建心房特定疾病模型,然后开发它们来识别疾病和改善治疗。

Gamida获得FDA孤儿药资格,用于治疗造血干细胞移植。

领先的细胞和免疫治疗公司Gamida Cell宣布,美国FDA授予NiCord orphan药物资格,作为造血干细胞移植(HSCT)的治疗药物。

NiCord是Gamida Cell的主要临床研究项目,是针对高危血液系统恶性肿瘤患者的通用骨髓移植解决方案。与未经处理的脐带血相比,NiCord的疗效提高,导致细菌和真菌感染减少,住院时间缩短。NiCord被美国FDA认定为突破性疗法,是首个获此称号的骨髓移植替代品。在美国和欧盟也有孤儿药的资格。在美国、欧洲和亚洲,正在进行一项3期研究(NCT02730299)以评估白血病和淋巴瘤患者的NiCord。

4.康维乐开发再生医学来治疗神经系统疾病的髓鞘丢失。

康维洛治疗公司宣布从神秘模式成立。它的任务是发现和开发一种新的药物,可以再生神经细胞周围的保护性髓鞘,这种髓鞘在多种神经系统疾病中丢失,包括多发性硬化症(MS)。Convelo的发现平台是基于凯斯西储大学医学院的Paul Tesar教授和Drew Adams教授的实验室结果。最近,他们在《Nature》和《Nature Methods》发表了一系列最新研究成果,确定了刺激中枢神经系统新髓鞘细胞再生的中枢分子通路。

“能够恢复髓鞘的药物是以髓鞘形成丧失为特征的神经退行性疾病患者的一种新的治疗范式,”被任命为Convelo Therapeutics总裁兼首席执行官的德里克罗西(Derrick Rossi)博士说。在加入Convelo之前,Rossi博士是哈佛医学院和哈佛干细胞和再生生物学系的教员。他还在波士顿儿童医院担任研究员,他的实验室专注于干细胞生物学和再生医学。罗西博士有丰富的创业经历。他是Moderna Therapeutics、Magenta Therapeutics和Intellia Therapeutics的联合创始人。

“MS是年轻人中最常见的慢性神经系统疾病,患者只能使用免疫调节药物。这些可以有效地减缓疾病的进展,但不会治愈它。我们的观点是,直接作用于中枢神经系统刺激髓鞘再生的药物可能会完全阻止或逆转这类疾病的进展。”

5.上海宣布将推进生物治疗产品应用,打造干细胞和免疫细胞治疗产业集群。

7月25日,上海市人民政府正式发布《关于推进本市健康服务业高质量发展加快建设一流医学中心城市的若干意见》,意见中明确提出:推进新型个性化生物治疗产品标准化应用,打造免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因检测产业集群。支持医疗机构开展基因检测服务,将临床需求确切、性价比高的基因检测项目纳入医保支付目录。此外,《意见》对发展健康管理服务、促进医疗服务产学研协同发展、发展各类健康R&D和创新机构、强化个人健康消费意识等提出了明确要求。

参考资料:

[1] SanBio:针对痴呆症的SB623联合研究协议

[2] Axol Bioscience推出人类iPSC衍生心房心肌细胞

[3] Gamida Cell作为造血干细胞移植的一种治疗方法,获得FDA对NiCord的孤儿药指定

[4]康维乐治疗公司为以髓鞘丧失为特征的神经系统疾病开发新的再生药物

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