近日，致力于研发同种异体CAR-T疗法的Cellectis公司宣布，美国FDA允许其研究产品UCART123的临床试验继续进行，用于治疗急性髓系白血病和母浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)。
这次成为关注焦点的UCART123是一种“万能”的CAR-T疗法，与传统的CAR-T疗法在细胞来源上有所不同。在传统的CAR-T治疗中，研究人员需要从患者体内提取T细胞，插入嵌合抗原受体(CAR)，使T细胞靶向癌细胞上的特定抗原，然后将这些经过修饰的T细胞输回患者体内，以治疗癌症。通用CAR-T疗法可以提前准备同种异体T细胞，随时提供给患者。另外，不受患者自身T细胞质量的影响。
这种疗法针对的是急性髓系白血病和通常在BPDCN癌细胞表面表达的CD123抗原。今年2月，它成为第一个被FDA批准进入临床试验的通用CAR-T疗法。然后，一些患者被纳入该组进行治疗。
新药的研发之路从来都不是一帆风顺的，尤其是突破性创新疗法的研发。在这个早期的临床试验中，一名患者不幸死亡，这也导致FDA在9月4日暂停了试验，以便重新设计安全性。
在与FDA讨论后，Cellectis决定对UCART123的当前1期临床试验进行以下更改：
将UCART123细胞的水平降低到每千克62，500个细胞。
将环磷酰胺的剂量减少到每天750mg/m2，连续3天。每日最大剂量不超过1.33克。
具体标准在UCART123细胞输注当天引入。它们包括淋巴细胞清除后没有新的不受控制的感染，没有发烧，只有替代剂量的糖皮质激素，没有器官功能障碍。
确保每个治疗计划中接下来的3名患者年龄在65岁以下。
确保下一次患者招募是AML123和ABC123的交集，两次研究的间隔时间应不少于28天。
目前，Cellectis正在与研究人员和临床试验中心合作，以获得机构审查委员会(IRB)对该修改的批准。如果一切顺利，Cellectis将恢复招募患者。
今年是CAR-T疗法的元年，我们见证了两种CAR-T疗法的上市。如果万能CAR-T疗法能够顺利问世，无疑将为患者提供一个全新的治疗方案。我们期待这一天的早日到来！
参考资料：
[1]美国食品和药物管理局解除对UCART123治疗AML和BPDCN的Cellectis期临床试验的临床搁置
[2]食品和药物管理局给Cellectis重新启动现成的CAR-T研究开了绿灯——还附带了几个条件
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