【2017.05.03/研发NEWS】GSK和诺华获得蓝鸟生物专利，研发基因治疗和CAR-T细胞治疗；ICE靶向药物Iclusig被NICE批准用于治疗慢性粒细胞白血病；在开发新药的早期阶段降低HIV病毒载量的首次临床成功…
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强生重磅抗炎药Stelara获英国NICE批准
史泰拉(Stelara)是强生公司的一种重型抗炎药物，最近被NICE推荐用于NHS系统，用于治疗中重度活动性克罗恩病患者，具体为：对常规治疗或抗TNF治疗无反应的中重度活动性克罗恩病成年患者。
GSK及诺华获得蓝鸟生物专利 开发基因疗法和CAR-T细胞疗法
近日，蓝鸟宣布与GSK和诺华就其专有的慢病毒载体平台达成全球许可协议。根据协议条款，GSK将获得蓝鸟慢病毒载体技术相关专利的非独家许可，用于治疗Wiskott-aldridge综合征和异染性脑白质营养不良的基因疗法的开发和商业化。
针对这类肿瘤 阿斯利康靶向药延缓进展约4-6倍
阿斯利康最近公布了其靶向药物Lynparza的重型3期临床数据，显示其达到了主要研究终点。与安慰剂组相比，奥拉帕尼组的中位PFS至少长约4倍。
Incyte靶向药Iclusig获NICE批准 治疗慢性髓性白血病
NICE最近发布了一项最终评估决定，建议Incyte的靶向抗癌药物Iclusig用于NHS系统，作为治疗慢性髓细胞白血病(CML)患者的常规治疗药物。
首个减少HIV病毒载量在研新药初期临床成功
ABIVAX宣布，接受该公司领先的新药候选药物ABX464的慢性人类免疫缺陷病毒(HIV)感染者，其体内的病毒载量首次出现下降，这是通过外周血单核细胞中的总HIV病毒DNA来测量的。
干眼症的2000万美元交易
Parion Sciences从Shire获得了2000万美元的预付款，用于研究治疗干眼的P-321。这笔交易最大的亮点是P-321还处于前期研究阶段。
预防偏头痛新药2b期临床数据积极
Erbiopharmaceuticals正在开发一种新药eptinezumab。预防慢性偏头痛的2b期临床试验的阳性数据表明，注射一次该药物可显著减少患者在随后12周内的头痛天数。
新联合疗法或可有效治疗恶性脑瘤
哥伦比亚大学医学中心的研究人员发现，溴域蛋白抑制剂可以导致Bcl-xL和c-myc之间新的致命相互作用。他们测试了溴域蛋白抑制剂JQ1和OTX015与BH3类似物ABT263或Obatoclax组合对人异种移植小鼠模型和干细胞神经胶质瘤细胞模型的影响。
美国科学家灵长类动物基因编辑试验首成功
密歇根州立大学等机构的研究人员首次使用CRISPR/Cas9基因编辑技术编辑猕猴胚胎，这是美国首次对非人灵长类动物进行基因编辑。
科学家成功利用CRISPR/Cas9消除活体动物的HIV-1感染
来自天普大学和匹兹堡大学的研究人员首次发现，CRISPR/Cas9可以完全关闭HIV-1的复制，并消除动物受感染细胞中的病毒。
新型基因编辑策略或有望攻克癌症
匹兹堡大学医学院的研究人员利用CRISPR基因编辑技术开发了一种新的基因疗法。这种基因疗法可以有效地靶向促癌“融合基因”，提高恶性肝癌和前列腺癌小鼠模型的存活率。
新型模型或有望帮助开发根治结肠癌的新型疗法
来自麻省理工学院的研究人员使用CRISPR基因编辑系统对小鼠进行研究，发现小鼠体内可能产生与人类肿瘤非常相似的结肠肿瘤。相关研究可能有助于科学家阐明疾病进展的分子机制，并开发新的治疗方法。
科学家有望利用数学模型开发出新型癌症个体化化疗策略
来自佛罗里达州立大学的研究人员通过使用数学模型，成功地为癌症患者找到了最有效的化疗方法。新的统计模型可以根据肿瘤的基因表达特征对患者使用的化疗方法进行排序。这种排名不仅考虑了治疗方法击退癌症的有效性，还考虑了药物对患者造成的疼痛程度。
新的非入侵式婴儿脑部代谢标记物检测方法
在一项研究中，研究人员使用广谱NIRS系统来测量除血液动力学变化之外的oxCCO变化。当婴儿被提供精彩的社会活动视频时，他们的右颞叶表现出明显的反应。
科学家在大脑中发现具有淋巴特性的“清道夫”细胞
最近，昆士兰大学的研究人员通过研究热带淡水斑马鱼，发现了一种新型的淋巴脑“清道夫”细胞。热带淡水斑马鱼有许多与人类相同的细胞类型和器官。
面对心脏病不再绝望？机械心脏泵助患者恢复健康
一项涉及许多科学家的研究检查了机械心脏泵的功能，这种泵被称为左心室辅助装置(LVAD)。研究小组的报告指出，LVAD可以完全恢复患者的心脏功能。