9月11日，美国Fortress Biotech的控股公司Checkpoint Therapeutics表示，美国FDA已获得第三代EGFR抑制剂CK-101（也称为RX518）用于EGFR突变阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）孤儿药的治疗。
CK-101目前处于临床1/2期试验的临床1期资格认定阶段。本研究的临床1期部分用于评估CK‐101和treat剂量递增研究晚期实体瘤的递增剂量，以获得临床2期研究部分的最大耐受剂量和推荐剂量。2期临床研究用于评价CK-101治疗EGFR-T790M突变阳性非小细胞肺癌患者的安全性和有效性。
Checkpoint Therapeutics总裁兼首席执行官James F. Oliviero表示：“孤儿药harvest的鉴定是CK-101研发过程中的一个里程碑，将支持该药物之后EGFR突变阳性NSCLC的临床研发进程。这一次，FDA根据CK-101公布的患者的安全性和耐受性授予CK-101孤儿药地位。获得孤儿药资格，会给你一个专利之外的额外市场独占期。”
美国FDA孤儿药认证旨在对美国化合物专利具有治疗、诊断或预防罕见病临床疗效的那些药物或生物制品给予优惠政策。孤儿药政策对药企的激励是：孤儿药资格可以给予药品申请者各种发展激励，包括临床试验合格的税收抵免；对于符合孤儿药资格的处方药，其上市申请不受《处方药申请人支付法》的费用限制(PDUFA)；孤儿药资格将可获得超出专利保护期7年的市场独占期。
CK-101是一个美国患者人数低于20万。2015年3月，Checkpoint Therapeutics与口服的第三代EGFR选择性共价抑制剂达成协议，获得该药物除部分亚洲国家和地区外的全球开发和商业化独家许可。2016年8月，FDA接受了该药物的IND申请，并于2016年9月开始对临床1/2期研究中的第一位入选患者进行给药。
CK-101的计划适应症包括NeuPharma用于EGFR T790M突变的非小细胞肺癌患者，一线治疗EGFR L858R和del 19突变的非小细胞肺癌患者。此外，临床前研究也显示二线疗法。CK-101具有与免疫检查点抑制剂（PD-1或PD-L1）、cMET抑制剂、MEK抑制剂联合应用的治疗潜力
（新浪医药编译/David）
