根据中国医药产品监督管理局药品审评中心(CDE)公布的信息，截至2021年5月17日(以公布日期为准)，共有22个申请被正式列入突破性治疗品种名单，其中不乏中国公司研发的创新药物。本文将分享部分节选，仅供读者参考。(按时间顺序)
1、瑞石生物：SHR0302片
作用机制：JAK1抑制剂
适应症：中重度特应性皮炎
SHR0302是由恒瑞医药旗下的瑞石生物研发的高选择性小分子JAK1激酶抑制剂。这种药物的突破性治疗品种的适应症是12岁及以上青少年和成人的中度和重度特应性皮炎。研究表明，JAK1抑制剂可以通过调节多种与特应性皮炎病理相关的细胞因子来控制疾病。2期临床研究表明，SHR0302可有效清除中重度特应性皮炎成年患者的皮损，改善瘙痒程度，提高患者的生活质量。目前，瑞石生物正在推进多项SHR0302的国际临床试验，涉及多种免疫性炎症疾病。
2、李氏大药厂：ZKAB001
作用机制：重组全人抗PD-L1单克隆抗体注射液
适应症：复发转移性宫颈癌
李氏制药公司早前宣布，ZKAB001为重组全人抗PD-单克隆抗体注射液，其抗体细胞株从美国索伦托治疗公司引进。这种药物被纳入突破性治疗品种的适应症是一线含铂方案失败或不能耐受的复发性和转移性宫颈癌。公开资料显示，ZKAB001不仅能与PD-L1蛋白结合，还能阻断PD-L1蛋白与其受体PD-1的相互作用，从而解除PD-1或PD-L1信号通路对T细胞的抑制，增强T细胞对肿瘤的杀伤作用。此外，它可以通过传统的抗体依赖性细胞介导的细胞毒性(ADCC)杀死癌细胞。
3、基石药业：CS1001
作用机制：重组抗PD-L1全人单克隆抗体注射液
适应症：结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（ENKTL）
公开资料显示，CS1001为济世药业股份有限公司研发的抗PD-L1单克隆抗体，已提交在中国上市申请，用于晚期鳞状和非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗。突破性治疗品种中所含药物的适应症为复发或难治性R/R ENKTL。根据中国临床肿瘤学会(CSCO)2020年学术年会上公布的数据，在38例疗效可评价的ENKTL患者中，CS1001的客观缓解率(ORR)为44.7%，完全缓解率为31.6%，中位缓解期(mDoR)为16.8个月。43例患者的中位总生存期为19.7个月，一年总生存率为55.5%。
4、驯鹿医疗/信达生物：CT103A（IBI326）
作用机制：全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液
适应症：复发/难治性多发性骨髓瘤
公开资料显示，驯鹿医疗与信达生物联合研发的全人BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液(CT103A，或IBI326)，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，疗效强而迅速，持久性突出。纳入突破性治疗品种的药物适应症为多发性骨髓瘤。在已完成的1期爬坡试验中，CT103A在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤中表现出良好的安全性、有效性和应答持久性：在可评估的患者中，ORR达到100%，70.6%的患者达到完全缓解(sCR/CR)，88.2%的患者达到非常好的部分缓解(VGPR)或更好的疗效。
5、浦润奥生物/冠科美博：伯瑞替尼
作用机制：c-MET靶向疗法
适应症：c-MET外显子14突变的非小细胞肺癌（NSCLC）
公开资料显示，波兹替尼(研发代号APL-101、PLB-1001、CBI-3103、CBT-101)是一种针对c-MET的单靶点小分子靶向药物，通过与ATP竞争位点结合，阻断酪氨酸激酶磷酸化，从而抑制c-MET激酶。目前，Apollomics负责该产品在美国的临床试验，而Purunao Bio拥有该产品在中国的研发权。这种药物被列入突破性治疗品种的指征是NSCLC。根据2020年美国癌症研究协会(AACR)年会上公布的1期临床数据，用博利替尼治疗c-MET异常的晚期NSCLC一般耐受性良好，且无剂量限制性毒性。在所有36例可评价疗效的患者中，Buritinib的ORR和DCR分别为30.6%和94.4%。
6、誉衡药业：GLS-010注射液
作用机制：全人源抗PD-1单抗
适应症：宫颈癌
根据誉衡药业早前发布的新闻稿，GLS-010 (Sepalimab)是由其持股公司广州誉衡生物研发的全人源抗PD-1单克隆抗体。本品已于2020年1月提交新药上市，适应症为复发性或难治性经典型霍奇金淋巴瘤。该产品包含在突破性治疗品种中。适应证为：一线或以上含铂标准化疗后复发或转移，PD-L1表达阳性(CPS1)的宫颈癌。在2020年CSCO年会上，GLS-010针对中国复发或转移宫颈癌患者的多中心、开放臂、II期临床研究表明，候选药物表现出良好的疗效和可控的安全性，治疗后ORR达到26.83%，DCR达到53.66%。
7、君实生物：特瑞普利单抗
作用机制：重组人源化抗PD-1单克隆抗体
适应症：晚期黏膜黑色素瘤一线治疗
瑞普利单克隆抗体注射液是君实生物研发的抗PD-1单克隆抗体。它在中国已经被批准了三个适应症，针对特定的黑色素瘤、鼻咽癌和尿路上皮癌患者。这种药物的适应症是晚期粘膜黑色素瘤的一线治疗。根据《临床肿瘤学杂志》公布的1b期临床研究结果，未接受化疗的晚期粘膜黑色素瘤患者的ORR、疾病控制率(DCR)和中位无进展生存期(mPFS)分别为48.3%和86.2%。
8、微芯生物：西奥罗尼胶囊
作用机制：多靶点多通路选择性激酶抑制剂
适应症：小细胞肺癌、卵巢癌
公开资料显示，Theoroni是由微细胞生物自主研发的一种高选择性抑制Aurora B/VEGFR/PDGFR/C-Kit/CSF1R靶点，可通过抑制肿瘤血管生成、抑制肿瘤细胞有丝分裂、调节肿瘤微环境，同时发挥综合抗肿瘤作用。此前，西洛尼胶囊用于单药治疗2线全身化疗后疾病进展或复发的小细胞肺癌的适应症已被列入突破性治疗品种名单。2021年3月，该产品的另一项应用被纳入突破性治疗品种，适应症为每周使用紫杉醇治疗铂类难治性或铂类耐药复发性卵巢癌。
9、恒瑞医药：SHR6390片
作用机制：CDK 4/6抑制剂
适应症：乳腺癌
SHR6390是由恒瑞医药研发的口服高效选择性小分子CDK 4/6抑制剂。该药物可选择性抑制CDK 4/6激酶的活性，进而阻断CDK 4/6-Rb的信号通路，诱导细胞G1期阻滞，选择性抑制Rb高表达肿瘤细胞的增殖，从而达到抗肿瘤作用。2021年3月，SHR6390被列入突破性治疗品种，计划与氟维司群联合用于治疗内分泌治疗后激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的复发性或转移性乳腺癌。最近，SHR6390将该适应症列入优先审查的申请中。
10、亚盛医药：奥瑞巴替尼（HQP1351，耐克替尼片）
作用机制：第三代BCR-ABL抑制剂
适应症：慢性髓性白血病（CML）
HQP1351是亚圣药业研发的第三代BCR-ABL抑制剂。BCR-ABL激酶结构域的突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，其在耐药CML中的发生率可达25%左右。HQP1351对BCR-ABL和包括T315I突变在内的各种BCR-ABL突变体具有突出的效果，可用于治疗第一代和第二代TKI耐药CML患者。2021年2月，HQP1351被列入突破性治疗品种，旨在用于治疗对第一代和第二代酪氨酸激酶抑制剂具有耐药性和/或不耐受性的慢性慢粒患者。HQP1351的上市应用现已纳入优先审查，旨在用于任何酪氨酸激酶抑制剂耐药后伴有T315I突变的慢性或加速CML成年患者。
11、豪森药业：阿美替尼（HS-10296片）
作用机制：第三代EGFR-TKI
适应症：非小细胞肺癌
阿梅替尼是豪森制药公司开发的第三代EGFR(表皮生长因子受体)-TKI(酪氨酸激酶抑制剂)。2020年3月，该药在国内首次获批，用于治疗曾接受EGFR-TKI治疗且T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者，成为首个国产第三代EGFR-TKI获批上市的药物。2021年4月，Amitinib的临床试验应用被纳入突破性治疗品种，并计划为EGFR敏感突变的局部晚期或转移性NSCLC患者开发一线治疗。最近，阿米替尼的第二个适应症应用已被纳入准优先审查，拟用于EGFR第19外显子缺失或第21外显子(L858R)取代突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者的一线治疗。
除上述药物外，还有许多其他药物被CDE列入突破性治疗品种。限于篇幅，本文不一一介绍。祝贺这些创新药物被纳入突破性治疗品种，希望其后续研究顺利开展，早日为患者带来新的治疗选择。
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