近日，Biogen和Capsigen宣布签署战略研究合作协议，将设计一种新型腺相关病毒衣壳(AAVcapsids)，具有递送基因治疗的潜力，以解决各种中枢神经系统和神经肌肉疾病的潜在遗传原因。这种合作旨在治疗中枢神经系统和神经肌肉疾病。Capsigen的筛选技术可以产生符合要求的剂量优化载体，这些载体有望适用于博健的基因治疗产品。
根据协议条款，Capsigen将应用其载体工程方法，开发符合疾病特异性转导特征的高度定制化的新衣壳。渤海将获得Capsigen专有技术的独家许可，以开发针对多种(未披露数量)中枢神经系统和神经肌肉疾病的基因疗法。当达到R&D里程碑时，Capsigen将获得1500万美元的预付款和4200万美元的里程碑付款；如果合作项目达到特定的开发里程碑和销量，还可以获得12.5亿美元的开发和商业里程碑付款。Capsigen也有资格从合作产品公司生产的产品的未来净销售额中获得版税。
据了解，此次合作将利用Capsigen的专有贸易平台和相关技术，创建和识别符合疾病特异性转导特征的定制化新型腺相关病毒衣壳。衣壳是病毒的蛋白质外壳，可以保护和促进病毒的基因负载进入宿主细胞。此次合作将利用Capsigen的外壳工程专业知识和博健的发现、开发、制造和商业化能力，加速基因治疗的发展。