新兴的动物基因编辑技术在实验研究中表现出了良好的前景，特别是在治疗视网膜显性遗传或基因过大而无法用腺相关病毒载体治疗的隐性遗传病方面，使得大多数视网膜遗传病在理论上有望用安全高效的腺相关病毒载体进行治疗。
伊维生物公司采用微基因治疗作为治疗策略，旨在将较大基因中较小但功能更强的部分包装成标准大小的AAV递送载体，用于眼部基因治疗，这展示了使用AAV载体治疗基因突变引起的视网膜疾病的前景，超出了常规AAV载体的转基因包装能力。
微型基因疗法显示治疗前景
Leber先天性黑蒙10 (LCA10)是最常见的LCA类型，是一种由CEP290基因突变引起的孤儿遗传性视网膜疾病。CEP290的突变导致儿童早期严重的双眼视力丧失。
7月23日，伊维生物宣布与美国麻省大学医学院签署全球独家许可协议，获得开发权和商业化权。其突变非依赖性的新型腺相关病毒(AAV)基因治疗产品是治疗Leber先天性黑蒙10 (LCA10)的候选药物，CEP290基因突变是最常见的LCA类型。此外，伊维生物与麻省大学医学院及其香然基因治疗中心合作，使用微基因治疗方法，并生成令人鼓舞的数据来支持该公司推广该计划。
该公司还宣布，它正在扩大其基因治疗组合，与麻省大学医学院签署了一项赞助研究协议和一项独家期权协议，旨在开发和商业化一种新的AAV基因治疗候选产品，通过使用突变无关的微基因治疗方法来治疗USH2A相关的遗传性视网膜疾病(IRDs)。这组孤儿ird包括2A型Usher综合征和Usher相关的常染色体隐性非念珠状色素性视网膜炎。
IVRICBIO公司的LCA10微基因计划的结果令人鼓舞，它计划通过在USH2A中增加微基因研究计划来推广LCA10计划并扩大管道。微基因治疗被用作一种治疗策略，其目的是将较大基因的较小但更强大的部分包装到标准大小的AAV递送载体中，用于眼部基因治疗。这表明利用AAV载体治疗基因突变引起的视网膜疾病的前景超过了传统AAV载体的转基因包装能力。同时，这也为基因治疗的发展提供了新的发展趋势。
病毒载体制备是基础和关键
伊维生物在微基因治疗方面的进展是基因治疗时代的一个缩影，基因治疗时代已经到来。越来越多的前沿研究和产品，离不开病毒载体的制备。在当前国际国内基因治疗大爆发的背景下，制备符合GMP标准的病毒载体是基因治疗临床应用的物质基础和关键环节，也是基因治疗产业发展的难点和热点。大多数被评估的基因疗法使用病毒载体来传递修饰基因。
随着越来越多的基因疗法从实验性的概念验证转向临床测试，各种规模的开发商一直在努力确保他们的病毒供应链。临床病毒载体的制备是基础R&D成果转化的关键，高质量软硬件设施的完善是保证成果转化质量的前提。
然而，病毒载体的制备和生产过程复杂，成本非常昂贵。在监管方面，临床试验前期很难建立起符合CGMP(现行良好生产规范)的各个方面。此外，缺乏评估携带者疗效和安全性的标准化分析方法。在运输方面，病毒制造需要在远低于大多数生物制剂的温度下低温保存。
这意味着病毒载体的制造需要更高水平的定制、专业知识和技能。然而，目前的情况是，相关的制造设施和合格的员工供不应求。近年来，病毒载体的短缺已经成为整个行业的瓶颈。
用于基因治疗的CAR-T慢病毒载体和腺相关病毒、腺病毒等载体的生产需要在成熟且经过验证的GMP体系下运行。未来，能够开发出一套生产超高滴度慢病毒和腺相关病毒(AAV)载体的专用高效系统，并为国内外企业提供IND申报一站式服务的公司，将会受到市场的青睐。包括菌株库/细胞库构建、工艺开发和方法学开发与验证、GMP质粒生产、GMP慢病毒生产、GMP腺病毒生产、GMP腺相关病毒生产、无菌罐装、T细胞转染与检测等。全力推动细胞和基因治疗产业的发展。
结语
基因治疗将个体化医学提升到了一个新的高度，越来越多的新型基因疗法进入人们的视野。同时，制造瓶颈也是一个现实问题。
许多公司都在争先恐后地确保可靠的载体生产，需求正在激增。但是现有的制造技术显然已经跟不上基因治疗的发展。
未来，随着各大药企和CDMO公司制造工艺的成熟度、可扩展性和自动化水平，以及监管标准的进一步提高，制造成本有望大幅降低，药品质量将得到更好的保障。符合GMP规范的临床病毒载体制备公司将是更多基因治疗公司的选择。