NeuroVia是一家生物制药公司，专注于开发罕见遗传性神经系统疾病的创新疗法。今天，它宣布完成总额为1400万美元的A轮融资。此次融资由诺华风险投资基金(NVF)和赛诺菲-Genzyme BioVentures(SGBV)共同牵头，还包括BioMed Ventures和Enso Ventures等投资机构。该基金将支持公司的领先候选人NV1205进入X染色体连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)临床证据的概念开发计划。Giovanni Ferrara，联合创始人，是该公司的总裁。
x连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)是一种罕见的遗传病，世界上每17，000人中就有一人患病，导致肾上腺功能障碍和中枢神经系统中围绕神经纤维进行保护的髓鞘丧失。儿童期X-ALD患者进展迅速，导致严重的神经退行性表型，这通常在初始症状发作后的3至5年内是致命的。成人发病的特点是腿部麻木，导致行走困难或不能行走和尿失禁。目前，只有两种治疗方法可用于儿童X-ALD患者：饮食补充剂洛伦佐油和干细胞移植。前者不能明显改善疾病的临床症状，而后者有严重的局限性。对于患有X-ALD的成年患者或患有晚期疾病的儿童的治疗方案是非常有限的，并且没有治愈方法。X-ALD患者有许多未得到满足的医疗需求。
NeuroVia致力于为所有表型的X-ALD患者提供一种新的替代药物治疗选择。X-ALD的特征是由ABCD1基因的任何功能性缺失突变引起的各种组织中非常长链脂肪酸(VLCFA)水平的增加。NV1205是NeuroVia的主要候选药物产品，是一种小分子治疗剂，它显示出降低缺乏功能性ABCD1基因的小鼠的脑、肾上腺组织和血液中的VLCFA水平的能力。在X-ALD小鼠模型中，NV1205有益作用的临床前研究结果最近发表在杂志《Endocrinology》上，强调了其作为一种新型疾病修复疗法的潜力。
NVF董事总经理Henry Skinner先生说：“这笔融资凸显了NeuroVia方法的价值，并推进了NV1205作为一种疾病修复药物的承诺，可以治疗所有X-ALD表型。我们相信NV1205有潜力显著改善当前的治疗领域。”
SGBV Investment的高级总监Jason Hafler博士表示：“NeuroVia团队已经在物理科学的基础上定义了一个富有洞察力的临床开发计划。我期待着支持这个团队，因为他们继续努力改善患有罕见神经疾病的患者和家人的生活质量。”