今年7月，中国CDE发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》。这一原则一经公布，便在股票市场上引起了短暂的风波，一系列抗肿瘤的R&D企业均出现了一定的下跌。很多人对这个指导原则的解读是否定的，因为临床肿瘤创新药未来会更加强调新药。CDE鼓励真正的新药，我也不鼓励。但是很多人还是不太了解这个政策的概念。本文对此进行分析。
今后新药研发以临床价值最重要
仔细阅读文件后发现，这个指导原则中最重要的一点，就是以临床价值为基础，指导抗肿瘤药物的研发。而且，从这一指导原则的执行情况来看，它与以前的指导原则并不相同。里面的内容很详细，有一定的可操作性。
因此，我们可以预计，在不久的将来，不仅是抗肿瘤药物、抗心血管药物，其他种类的慢性病药物也将使用这一原则来定义未来的新药。这些药物一旦被列入《新药临床研究与开发指导原则》，就代表了价值不高的普通新药，将被退回或增加审批难度。相反，对于真正创新的新药研发，将有可能大大加快其审批速度。
还有，如果在研发新药的项目初期，候选药物的临床价值不高，最终获批时就会导致难产。新药R&D企业的最终投资可能在水漂。
那么，什么是药品的临床价值呢？
药物的临床价值是什么？其实总的来说，各国对药物临床价值的研究和选择也是五花八门。但关于药物价值的选择，不排除几个基本选项：第一是药物的疗效，第二是药物的安全性，第三是药物的经济性。这三点基本上是各国都采用的。
药物的临床价值和其他备选方案。第四个选项之后，还会有各种五八个选项，比如药物伦理、患者家庭的承受能力、药物适应性的可接受性、药物创新性等等。其实一个最本质的原因就是不同国家的人价值观和伦理观念不同。所以他们对一种药物的临床价值的判断也是不一样的。我国对药物临床价值的判断是怎样的？通过文献检索可以发现，2019年4月，中国卫健委发布的药政80号文件明确指出，我国药品临床价值的代表意义是药物有效性、安全性、经济性、创新性、可及性、适宜性六个方面(官方文件名为：国家卫健委关于开展药物使用监测和临床综合评价的通知)。这个文件第一次明确了我国遴选药物临床价值的重点，就是以上六个方面。
那么在肿瘤新药研发中如何定义这六个方面呢？事实上，指南相对模糊或者有点混乱。简单来说，一种药物的疗效比以前的药物好，或者不低于以前的药物。就安全性而言，如果一个新药的安全性更差，那么它的疗效一定要更好，这样才能弥补，否则就有可能通过不了评价。最后，综合比较，孰优孰劣？估计还需要专家技术审核。
为何刺激了各类新药研发大跌？
为什么会刺激各种新药研发的暴跌？第一个因素是经济的考虑。第二个因素是创新考虑。这里主要说一下药物经济的考虑。我国药物经济学评价多年来一直实行经济考虑。主要考察两个方面：一方面是疗效的增加，要花多少钱，这个费用是否合理？从根本上说，新药定价不能太贵，要适当考虑患者的承受能力。另一方面，对于肿瘤药物，延长了患者的寿命，并且还研究了其对生活质量的影响。如果联合，寿命延长，但生活质量差，这种新药会给低分。这样就对目前在研的一系列新药产生了特别大的影响，包括一些之前已经研发出来的，还有一些想走短平快路线研发新药的(比如对某些新药的直接仿制和改造)，以后可能会被封杀。
总的来说，CDE官方推出这一政策是对肿瘤药物研发市场乱象的一种防范。该指导原则的提出，有助于规范未来抗肿瘤新药的研发方向，并可能推动我国抗肿瘤新药的定价改革，从而惠及更多患者。