瑞士制药巨头诺华(Novartis)的免疫管道最近迎来了美国监管方面的重大消息。美国美国食品药品监督管理局(FDA)已批准单克隆抗体ILARIS (Canakimumab)的三种新适应症，用于治疗三种罕见和独特类型的周期性发热综合征：肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征(TRAPS)、高免疫球蛋白D综合征(HIDS)/甲羟戊酸激酶缺乏症(MKD)和家族性地中海热(FMF)。这三种疾病都属于一组罕见的自身炎症疾病，称为周期性发热综合征(也称为遗传性周期性发热[HPF])。其中，最常见的是FMF，主要影响地中海血统的人。这类人群的发病率约为1/250-1/1000，且多为儿童。
这一批准使Ilaris成为第一个也是唯一一个被批准用于治疗这三种疾病的药物。Ilaris的批准是基于CLUSTER的数据，这是一项关键的III期研究。这项研究表明，与安慰剂相比，Ilaris在TRAPS、HIDS/MKD和FMF的患者中显示出快速(从第15天开始)和连续(到第16周)的疾病控制。此前，基于该研究的优势数据，FDA已授予Ilaris治疗这三种周期性发热综合征的突破性药物资格和优先审查资格。
Ilaris是一种选择性、高亲和力、完全人源化的单克隆抗体，可以靶向抑制白细胞介素-1(IL-1)，它是人体免疫系统防御的重要组成部分。IL-1的过量产生在一些炎症性疾病中起着关键作用。Ilaris可以通过阻断IL-1的作用一段时间来抑制过度产生引起的炎症。
目前，Ilaris已被美国和欧盟批准用于SJIA。在欧洲，Ilaris也被批准用于AOSD和难治性急性痛风性关节炎的对症治疗。此外，Ilaris已被全球70多个国家批准用于治疗cap。在美国，Ilaris已被批准用于两种亚型的cap:Great Wells综合征(MWS)和家族性寒冷性自身炎症综合征(FCA)。
周期性发热综合征(PFS)是一组通过非感染性激活免疫系统导致严重反复发热和致病性炎症的疾病，常导致残疾，并可能伴有关节痛、肿胀、肌肉痛和皮疹。大多数患者在婴儿期或儿童期出现症状，但有些患者只有在成年后才变得明显或可以诊断。
以前，这类疾病的治疗方案包括口服消炎药，如糖皮质激素，以控制疾病的症状。而其他药物，如非甾体抗炎药，也用于减轻症状，但这些药物不能停止或改变整个病程。
周期性发热综合征(Periodic fever syndrome)是一组罕见的自身免疫性疾病，导致残疾和持续发热，并伴有危急性疼痛、肿胀、肌肉疼痛、皮疹和致命性并发症。
目前，Ilaris已被批准用于治疗另一种周期性发热综合征[冷吡啶相关周期性综合征(CAPS)]和另一种自身炎症性疾病[系统性幼年特发性关节炎(sJIA)]。此外，Ilaris已被批准用于治疗难治性急性痛风性关节炎和成人斯蒂尔病(AOSD)。