每年，FDA药物评价和研究中心(CDER)批准一系列新药和生物制品，包括从未用于临床实践的创新药物。CDER 2021年批准的新分子实体和新治疗性生物制品有50个(不包括疫苗、致敏制品、血液和血液制品、血浆衍生物、细胞和基因治疗制品)。我们继续复习盘点吧！
1. Brexafemme
2021年6月2日，SCYNEXIS公司宣布FDA批准使用BREXAFEMME (ibrexafungerp片剂)，成为首个也是唯一一个用于阴道酵母菌感染的口服非唑类药物，也是20多年来首个获批的新三萜类抗真菌药物。
2. Lybalvi
2021年6月1日，Alkermes plc宣布FDA批准LYBALVI(奥氮平和samidorphan)用于治疗成人精神分裂症和成人双相I型障碍。LYBALVI是一种非典型抗精神病药，每天口服一次，由奥氮平(公认的抗精神病药奥氮平)和samidorphan(一种新的化学物质)组成。
3. Truseltiq
2021年5月28日，BridgeBio Pharma Group宣布，FDA已加快批准TRUSELTIQ(infigratiib)用于治疗局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者此前已接受治疗并进行FGFR2融合或重排。TRUSELTIQ是一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的口服ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。
4. Lumakras
2021年5月28日，安进公司宣布，FDA已批准luma kras(sotorasib)用于成人患者KRAS G12C-突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的治疗，这也是目前针对此类患者的首个也是唯一的靶向治疗。
5. Pylarify
2021年5月26日，Lantheus Holdings公司宣布，FDA已批准PYLARIFY(一种F18标记的前列腺特异性膜抗原靶向正电子发射断层成像剂)用于识别疑似前列腺癌转移或复发。PYLARIFY是第一个也是唯一一个获得商业批准的用于前列腺癌的前列腺特异性膜抗原PET显像剂。
6. Rybrevant
2021年5月21日，强生集团让桑制药公司宣布，FDA加速批准RYBREVANTTM (amivantamab-vmjw)用于治疗局部晚期或转移性表皮生长因子受体(EGFR)外显子20植入突变的成年患者。RYBREVANTTM是第一个被批准用于治疗非小细胞肺癌患者的全人类双特异性抗体，靶向EGFR外显子20插入突变，这是最常见的EGFR激活突变之一。
7. Empaveli
2021年5月14日，Apellis宣布FDA批准Empaveli (pegacacplan)注射液用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)。Empaveli是第一个结合补体蛋白C3的PNH疗法。
8. Zynlonta
2021年4月23日，ADC Therapeutics宣布FDA加速批准Longchastuximab Tesirine-LPYL(Zynonta；ADC Therapeutics SA)用于治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、低度恶性淋巴瘤和高度恶性B细胞淋巴瘤，且患者已接受2系列系统性治疗。Zynlonta是第一个也是唯一一个用于静脉注射的CD19靶向抗体与烷化剂的偶联物，被FDA授予孤儿药物设计称号。
9. Jemperli
2021年4月22日，葛兰素史克公司宣布，FDA批准Jemperli (dostarlimab-gxly)用于治疗复发性错配修复缺陷或晚期子宫内膜癌的成年患者。Jemperli是一种程序性死亡受体-1 (PD-1)阻断抗体，可以结合PD-1受体，阻断其与PD-1配体PD-L1和PD-L2的相互作用。
10. Nextstellis
2021年4月15日，Mayne Pharma公司和Mithra Pharmaceuticals公司宣布，FDA批准了NextTellis的新药申请(3 mg屈螺酮(DRSP)和14.2mg雌四醇(E4)片)，这是一种新的组合口服避孕药。NEXTSTELLIS是第一个也是唯一一个含有雌激素的避孕药，其成分estetrol是从植物中提取的，这是美国50多年来引入的第一个新的雌激素。
11. Qelbree
2021年4月2日，Supernus制药公司宣布，FDA批准Qelbree作为一种新的非兴奋剂药物，用于治疗6至17岁儿童和青少年的注意缺陷多动障碍(ADHD)。Qelbree(维洛嗪缓释胶囊)是一种选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂，是10多年来第一个用于治疗儿童和青少年多动症的新型非兴奋剂药物。
12. Zegalogue
2021年3月22日，新西兰制药宣布，FDA已批准Zegalogue (dasigagon)注射液用于治疗6岁及以上糖尿病儿童和成人的严重低血糖。Zegalogue是第一个也是唯一一个用于治疗严重低血糖的胰高血糖素类似物。
13. Ponvory
2021年3月19日，让桑制药宣布FDA批准PonVORY (ponesimod)用于治疗成人复发性多发性硬化(MS)，包括临床隔离综合征、复发性缓解期疾病和活动性继发性进行性疾病。PONVORY是一种选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1调节剂，每天口服一次。这是FDA批准的第一个也是唯一一个口腔疾病改善疗法。
14. Fotivda
2021年3月10日，AVEO Oncology宣布FDA批准FOTIVDA (tivozanib)用于复发性或难治性晚期肾癌成年患者的治疗。FOTIVDA是一种口服新一代血管内皮生长因子(VEGF)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。FOTIVDA是第一个被批准用于治疗这种疾病的药物。
15. Azstarys
2021年3月2日，Corium公司宣布，FDA批准AZSTARYSTM和dexmethylphenidate用于治疗6岁及以上患者的注意缺陷多动障碍症状。这是第一个也是唯一一个每天口服一次治疗多动症的药物。
16. Pepaxto
2021年2月26日，oncopeptides A公司宣布，FDA已批准PEPAXTO(美法仑氟芬胺)联合地塞米松用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者。这些患者之前接受了至少四种治疗，并且对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种CD38靶向单克隆抗体耐受。PEPAXTO是FDA批准的第一个抗癌肽药物缀合物。
17. Nulibry
2021年2月26日，BridgeBio Pharma和Origin Biosciences宣布，FDA已批准NULIBRY (fosdenopterin)作为降低A型钼辅因子缺乏症患者死亡风险的首选治疗药物。这是这种疾病的第一个也是唯一的治疗方法。
18. Amondys 45
2021年2月25日，Sarepta Therapeutics宣布FDA批准Amondys 45 (casimersen)注射液用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者，DMD基因突变导致外显子45跳跃。这是FDA批准的第一个针对这种突变患者的靶向治疗。
19. Cosela
2021年2月12日，G1治疗公司宣布，FDA已批准COSELA (trilaciclib)用于降低成人患者在使用含铂/依托泊苷的方案或含拓扑替康的方案治疗广泛小细胞肺癌之前化疗诱导的骨髓抑制的发生率。这是化疗前第一次也是唯一一次保护骨髓的治疗。
20. Evkeeza
2021年2月11日，Regeneron Pharmaceuticals宣布FDA批准EvkeezaTM (evinacumab-dgnb)作为其他低密度脂蛋白胆固醇降低疗法的辅助药物，可用于治疗12岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症的成人和儿童患者。Evkeeza是FDA批准的第一个结合并阻断血管生成素样3(ANGPTL3)功能的药物，其靶点ANGPTL3是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。
21. Ukoniq
2021年2月5日，TG Therapeutics宣布，FDA已批准UKonIQ (umbralisib)用于治疗过去至少接受过一次抗CD20方案的复发性或难治性边缘区淋巴瘤成年患者，以及过去至少接受过三次系统性治疗的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者。UKONIQ是首个也是唯一一个每天口服一次的磷酸肌醇3激酶(PI3K) -和酪蛋白激酶1 (CK1) -抑制剂。
22. Tepmetko
2021年2月3日，默克公司宣布，FDA已批准替美托(tepotinib)用于治疗间质-上皮细胞转化(MET)外显子14突变的转移性非小细胞肺癌成年患者。TEPMETKO是第一个也是唯一一个FDA批准的MET抑制剂。
23. Lupkynis
2021年1月22日，Aurinia Pharmaceuticals公司宣布，FDA已批准LUPKYNISTM (voclosporin)联合背景免疫抑制疗法治疗活动性狼疮肾炎(LN)的成年患者。LUPKYNIS是FDA批准的第一个治疗LN的口服药物。
24. Cabenuva
2021年1月21日，ViiV Healthcare宣布FDA批准Cabenuva用于治疗艾滋病。Cabenuva允许HIV感染者通过每年12天的剂量维持病毒抑制，而没有治疗失败或对cabtegravir或rilpivirine产生耐药性。这是第一个也是唯一一个完整的治疗成人HIV感染的长期项目。
25. Verquvo
2021年1月20日，默克公司宣布，FDA已批准VERQUVO在有症状的慢性心力衰竭和射血分数小于45%的成年人因心力衰竭住院或需要门诊静脉利尿剂后，降低心血管死亡和心力衰竭住院的风险。VERQUVO是一种可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂，是第一种专门批准用于心力衰竭住院患者或需要门诊静脉利尿剂的慢性心力衰竭治疗药物。
参考资料：
[1]2021年新药审批。