欧盟在圣诞长假前用图说话，讲述了17年的罕见病开发之路。
什么是罕见病？
如果10,000人中患病的人数少于5人，那么这种疾病就很罕见了。
这些罕见疾病的药物很少。
其中一个原因是，公司不太可能收回这么小众的药物的开发成本。
目前，总共有6,000多种罕见病。
多少人患有罕见病？
平均17人中有一个。
欧盟约有三千万人可能患有罕见疾病，
这代表了巨大的未满足医疗需求和重大的公共卫生挑战。
多少药获得孤儿药指定？
欧盟于2000年启动了鼓励罕见病新药开发的孤儿药指定计划，鼓励公司研究和开发罕见疾病药物。
17年过去了，迄今已经有1 900多种药物被指定为孤儿药物。
公司获得具体的奖励措施，让孤儿药开发对药企和研发者更具吸引力。
到2017年底，这些药物中有140多种在市场上销售，为以前无药可治的患者提供了治疗选择。
奖励措施有哪些？
在孤儿药的研究和发展过程中，公司可以获得科学建议等利好和优惠措施。
此外，还可以享受各种费用的减免和获得欧盟的赠款。
获得孤儿指定的药物，如果最终上市，并且可以证明它们有效安全，将获授予10年的市场专属保护。
不因罕见病放松标准
欧盟指出，孤儿药指定不是上市许可授权。并不是所有的孤儿指定药物都可以进入市场。
只有那些经过欧盟医药管理局人用药品委员会（CHMP）评估的药物，并适用评估所有药物的同样严格的安全性和有效性的标准。
