默克（Merck）与Pediatric Praziquantel Consortium（儿科吡喹酮联盟，PPC）近日联合宣布，评估单剂量arpraziquantel治疗血吸虫病学龄前儿童患者（3个月至6岁）的关键3期临床试验达到了临床治愈的主要终点。
血吸虫病是一种被忽视的热带疾病，该病是一种寄生虫病。据估计，有5000万学龄前儿童感染血吸虫病，这些儿童目前尚无治疗选择。arpraziquantel专为这些儿童量身定制，是消除这种寄生虫病持续努力的一部分。根据这项3期临床试验的数据，默克计划向欧洲药品管理局（EMA）提交arpraziquantel的监管申请文件。
arpraziquantel衍生于吡喹酮（praziquantel），是一种口服分散片，由PPC开发。PPC是默克通过其全球卫生研究所领导的公私合作伙伴关系，旨在缩小约5000万学龄前血吸虫病儿童的当前治疗差距。
3期试验由科特迪瓦费利克斯乌弗埃-博瓦尼大学(博瓦尼大学)和肯尼亚医学研究所开展，并得到了全球卫生创新技术基金（GHIT）和欧洲与发展中国家临床试验伙伴关系（EDCTP）的支持。
在这项已完成的3期试验中，3个月至6岁感染曼氏血吸虫（S. mansoni）或埃及血吸虫（S. haematobium）的儿童患者被纳入不同年龄组，并接受单剂量arpraziquantel治疗。结果显示，单剂量arpraziquantel治疗曼氏血吸虫（剂量为50 mg/kg）和埃及血吸虫（剂量为60 mg/kg）的疗效都很高，治愈率接近或高于90%。临床治愈的主要终点，定义为治疗后17至21天粪便（曼氏血吸虫）中无寄生虫卵，或治疗后17至21天尿液（埃及血吸虫）中无寄生虫卵，以及治疗后35至40天，符合预先规定的成功标准。
2种剂量的arpraziquantel治疗在学龄前儿童中均表现出良好的安全性、耐受性和改善的适口性。未发现新的潜在风险或安全问题。
血吸虫病（Schistosomiasis）是一种慢性疾病，是热带国家最常见和最具破坏性的寄生虫病之一。据估计，全世界有2.4亿多人受到感染，每年约有20万人因此死亡。扁形虫(Flatworm)传播这种疾病，它广泛分布于热带和亚热带地区，那里的大部分人口无法获得清洁水和卫生设施。人们通过接触淡水感染这种寄生虫，例如在工作、游泳、钓鱼或洗衣服时。微小的幼虫可穿透人体皮肤，进入血管，攻击内脏器官。在儿童中的感染率特别高。
目前，治疗血吸虫病的标准护理疗法是吡喹酮（praziquantel）。该药安全有效，适合用于学龄儿童和成人。然而，迄今为止，尚未找到适合学龄前儿童的药物。arpraziquantel旨在缩小这一治疗差距。
arpraziquantel含有吡喹酮的药理活性对映体。这种新型药片体积小，可口服分散，溶解于口腔或水中，具有儿童可接受的口味特性，并能经受热带气候带来的挑战。arpraziquantel由日本安斯泰来（Astellas）开发，随后由默克公司进行优化，并转移到巴西Farmanguinhos公司进行临床生产。
原文出处：Merck Announces Positive Phase III Results for Arpraziquantel as Part of its Schistosomiasis Elimination Program