最近，位于美国加利福尼亚州的生物技术公司Ardelyx宣布，其正在开发的新药tenapanor已经达到其在患有高磷血症的终末期肾病患者中进行的三期临床试验的主要终点，该药物显著降低了患者血液中的磷酸盐浓度。
高磷血症是指患者血液中磷酸盐浓度高于正常水平的状况，是慢性肾脏疾病或肾功能严重受损的终末期肾脏疾病患者常见的并发症。高磷血症本身没有明显症状。但血液中磷酸盐浓度长期过高，会影响钙磷沉积，引起低钙血症，进而导致继发性甲亢、肾性骨病等。还可能引起严重的心血管并发症。据估计，欧美国家可能有70多万高磷血症患者，目前尚无靶向药物。
Ardelyx公司正在研发的新药Tenapanor是胃肠道钠离子转运体NHE3的抑制剂，可以减少胃肠道从食物中摄取钠离子的量，从而增加胃肠道细胞内质子的浓度。增加的质子浓度可以抑制胃肠细胞紧密连接或孔洞对磷酸盐的吸收，从而降低血液中磷酸盐的浓度。泰纳帕诺对钠离子和磷酸盐吸收的抑制作用是选择性的，它不会影响肠道对其他离子、分子和营养物质的吸收。另外，药物本身不会被胃肠道吸收，而是随排泄物排出体外，降低了产生副作用的可能性。
已完成的3期临床试验是一项随机双盲试验。所有受试者接受8周的泰纳帕诺治疗，然后将药物有效的患者随机分为两组，继续接受药物治疗或安慰剂治疗4周，4周后评价两组的血磷浓度变化。在总共164名患者中，80名患者的血磷浓度在治疗8周后下降，平均下降2.56 mg/dL，其中33%的患者下降超过3 mg/dL，最高下降5.7 mg/dL。在接下来的4周对比实验结束时，药物组患者的血磷浓度比对照组低1.01 mg/dL，达到统计学意义。试验中，tenapanor也表现出良好的安全性，仅7.8%的患者因胃肠道副作用退出试验。
Ardelyx总裁兼首席执行官Mike Raab先生(图片来源：Ardelyx官网)
Ardelyx总裁兼首席执行官Mike Raab先生表示：“我们对tanapanor在试验中的疗效和安全性非常满意。大多数患者的血磷浓度下降超出预期。我们对这种药物有很强的信心，并期待它通过第二阶段3临床试验获得临床和商业价值。”
Ardelyx计划在今年年中启动第二阶段3期临床试验，该试验将包括26周的治疗时间和26周的长期安全性观察。我们希望试验能够顺利进行，尽快给高磷血症患者带来新的药物。
参考资料：
[1] Ardelyx宣布Tenapanor治疗终末期肾病患者高磷血症的3期试验成功
[2]ardelyx官方网站
关注药明康德微信官方账号
