编译范冬冬
近日，彪马生物科技宣布FDA授予其靶向抗癌药Nerlynx(neratinib)孤儿药资格，用于治疗乳腺癌脑转移患者。
在2015年ASCO年会上，来自Dana Farber癌症研究所、麻省总医院等机构的研究人员发表了Nerlynx联合卡培他滨对HER2阳性乳腺癌脑转移患者的研究结果。在37名可分析的患者中，18名患者(49%)的脑转移瘤减少了50%以上，总的12个月生存率为63%。安全性方面，无1例患者出现4级毒性反应，18例患者出现3级毒性反应，腹泻为最常见。
Nerlynx是一种口服、不可逆、通用的ErbB受体酪氨酸激酶(TKI)抑制剂，能有效抑制ErbB1和ErbB2。其作用机制不同于赫赛汀和培他滨。后两种是针对HER2阳性癌细胞表面HER2受体的单克隆抗体药物。
2017年7月，Nerlynx被FDA批准用于HER2阳性早期乳腺癌成年患者的扩展辅助治疗。这种药物是第一个被批准用于该类型乳腺癌的延长辅助治疗，适用于过去接受过赫赛汀辅助治疗的HER2阳性早期乳腺癌患者的延长辅助治疗。
在欧洲，Nerlynx于2018年9月获得欧盟委员会批准，用于激素受体阳性和HER2阳性早期乳腺癌患者的扩展辅助治疗。需要注意的是，服用Nerlynx可能会引起严重的腹泻。
NERYNX治疗HER2阳性乳腺癌III期临床NALA的阳性顶线数据显示，与Tykerb卡培他滨治疗组相比，NERYNX卡培他滨治疗组的PFS显示出统计学上显著的改善。这项研究在HER2阳性的转移性乳腺癌患者中进行，这些患者过去未能接受两种或更多种HER2靶向药物，并比较了Nerlynx卡培他滨联合方案和Tykerb卡培他滨联合方案。在次要终点，症状性中枢神经系统疾病(脑转移)的干预时间比替卡培他滨治疗组有所改善。
2019年7月，Puma宣布其合作伙伴Knight Therapeutics获得加拿大卫生部关于Nerlynx在加拿大的上市授权，用于早期激素受体阳性(HR)和HER2过表达/扩增乳腺癌女性患者在完成曲妥珠单抗辅助治疗后的延长辅助治疗。同月，该公司向FDA提交了一份补充新药申请，寻求批准Nerlynx联合卡培他滨用于HER2阳性的转移性乳腺癌患者，这些患者此前未能接受两种或更多种HER2靶向治疗。
参考：FDA批准Puma Biotechnology的Nerlynx进行孤儿药设计，用于治疗乳腺癌脑转移患者
