9月6日，吉利德和Galapagos两家公司宣布，TORTUGA，一项随机、安慰剂对照的临床2期研究，其中他们的合作药物Filgotinib用于治疗中度至重度活动性强直性脊柱炎（AS）成人，已达到主要疗效终点。
本研究中，接受非格替尼治疗的强直性脊柱炎患者在第12周的新疾病活动指数(ASDAS)得到了显著改善，即与基线相比，平均变化为-1.5，而安慰剂组为-0.6，差异显著()。与服用安慰剂的患者相比，更多服用非格替尼的患者获得ASAS 20症状缓解(76%比40%，)。
研究表明，不良反应的程度一般为轻度或中度，非格替尼治疗组和安慰剂组报告的不良反应比例相当。研究中没有观察到新的安全信号。治疗组中有1例患者发生了紧急严重不良事件，但在医院接受抗生素治疗后其肺炎痊愈。由于血栓形成的遗传风险，一名随机接受filgotinib治疗的患者在完成药物治疗后发生了非严重的深静脉血栓形成。本研究中未观察到死亡、恶性肿瘤、肝脏事件、机会性感染或带状疱疹病例。
菲利尼(GLPG 0634，GS-6034)是一种Janus激酶的抑制剂，对该酶的亚型JAK1具有选择性。低选择性的JAK抑制剂(如托法替尼)已在市场上销售，它们在治疗各种炎症性疾病中显示出长期疗效。但是它缺乏选择性也会导致不必要的副作用。Filgotinib是一种高选择性JAK1抑制剂，每天口服一次，由加拉帕戈斯公司利用其靶点和药物发现技术平台发现和开发。在超过1，600名患者的类风湿性关节炎(RA)和克罗恩病的临床研究经验中，filgotinib已经显示出快速起效，并且可能具有一流的疗效和在安全性和耐受性方面的有利发现。
Filgotinib的分子结构(来自维基百科)
2015年12月，加拉帕戈斯和吉利德就这种药物达成全球合作，开发并商业化其炎症性疾病适应症。强直性脊柱炎的临床2期TORTUGA试验是filgotinib治疗炎症性疾病的2期试验之一。待治疗的其他试验包括正在进行的类风湿性关节炎FINCH的3期试验、克罗恩病多样性的3期试验和溃疡性结肠炎的3期试验选择。托尔图加试验的详细结果将提交给随后的科学会议发表。
Filgotinib正在研究中(来自加拉帕戈斯官方网站)
吉利首席科学官兼R&D董事约翰麦克哈奇森(John McHutchison)说：“强直性脊柱炎患者面临严重的疼痛和残疾威胁，这种疾病往往对现有的治疗方法没有足够的反应。但现在令人鼓舞的数据显示，Filgotinib有潜力在满足这一医疗需求方面发挥重要作用。”
加拉帕戈斯首席医疗官瓦利德阿比-萨博(Walid Abi-Saab)表示：“我们很兴奋地看到，filgotinib在强直性脊柱炎相关的各种参数中表现出了强大的治疗活性，并在TORTUGA研究中取得了良好的耐受性表现，这进一步证实了此前该药物对多种炎症性疾病的活性和耐受性的研究发现。”（新浪医药编译/David）
文章参考来源：
1、Gilead and Galapagos Announce TORTUGA Phase 2 Study of Filgotinib in Ankylosing Spondylitis Achieves Primary Endpoint
2、Pharmacokinetics and Pharmacokinetic/Pharmacodynamic Modeling of Filgotinib (GLPG0634), a Selective JAK1 Inhibitor, in Support of Phase IIB Dose Selection
