2020年上半年，尽管受到新冠肺炎疫情的严重影响，但FDA在美国的新药审查并没有落后。据好医友统计，上半年有24个新药获批上市，30个药物(含联合治疗)获批用于治疗各种实体肿瘤。
免疫疗法，绽放光彩今年上半年，“当红明星”免疫疗法仍然备受关注，在众多获批药物中脱颖而出。批准了哪些免疫治疗药物？01.“K药”接连获得新适应症。“K药”帕博利珠单抗相继获批三个扩展适应症，分别是：(1)不可切除或转移性结直肠癌(mCRC)伴高微卫星不稳定性/错配修复缺陷(MSI-H/dMMR)的一线治疗。(2)手术或放疗不能治愈的复发性或转移性皮肤鳞状细胞癌(cSCC)患者接受单一疗法治疗。(3)具有高肿瘤突变负荷(TMB-H，10个突变/MB)、既往治疗后疾病进展且没有令人满意的替代治疗方案的不可切除或转移性成人和儿童实体瘤患者。02.“O Y”双重免疫治疗上半年，PD-1抑制剂“O药”Nivolumab和CTLA-4抑制剂“Y药”ipilimumab成功“组队”，新适应症相继获批，均用于晚期非小细胞肺癌一线治疗。(1)EGFR/ALK阴性且PD-L1表达丰度1%的转移性非小细胞肺癌的一线治疗。(2)联合两个周期含铂化疗用于EGFR/ALK阴性转移性非小细胞肺癌的一线治疗。此外，在6月，Nivolumab还被批准为治疗先前接受氟尿嘧啶和铂类化疗的不可切除、晚期、复发或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)患者的新适应症。03.“T A”免疫治疗联合方案5月底，“T药”阿替利珠单抗联合贝伐单抗(商品名：阿瓦斯丁)作为一线治疗方案，用于此前未接受过全身治疗的不可切除肝癌患者。与以前的标准治疗相比，联合治疗提高了总生存期和无进展生存期。“T A”是世界上第一个也是唯一一个被批准用于晚期不可切除肝细胞癌的一线免疫治疗方案。同月，atilizumab被批准用于转移性非小细胞肺癌成年患者的一线治疗，这些患者具有肿瘤PD-L1的高表达，并且没有EGFR或ALK基因突变。04.“药物I”联合化疗被批准用于小细胞肺癌的一线治疗。今年3月，“药物I”杜瓦利单抗联合标准治疗(SoC)、依托泊苷卡铂或顺铂化疗被FDA批准用于广泛小细胞肺癌成年患者的一线治疗。Duvalizumab在美国获得批准，为新选择的广泛小细胞肺癌患者带来了新的药物。10-59000上半年，肺癌靶向治疗迎来“大丰收”，甚至一些罕见突变也有新药上市。例如，RET抑制剂Selpercatinib(Retevmo)、MET抑制剂Capmatinib和ALK抑制剂Brigatinib被靶向用于治疗具有相应基因突变的非小细胞肺癌患者。此外，VEGFR2单克隆抗体多柔比星TKI埃罗替尼于5月被批准用于EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R突变的转移性非小细胞肺癌患者的一线治疗。可见：库存| 2020年上半年非小细胞肺癌靶向治疗清单。这些罕见的突变也有新药上市！今年4月，FDA批准Encorafenib(Braftovi)联合西妥昔单抗用于治疗BRAF V600E突变的转移性结直肠癌患者，这些患者在此前的治疗后出现了进展。这是首次针对BRAF基因突变mCRC患者的靶向治疗。靶向治疗，精准狙击在癌症治疗过程中，很多联合疗法都达到了“1/12”的治疗效果，延长了患者的生存时间，大大提高了生活质量。今年上半年，许多联合疗法被批准上市。5月，Olaparibevacizumab被批准用于同源重组缺陷(HRD)阳性的晚期卵巢癌成年患者的一线维持治疗。今年4月，妥卡替尼曲妥珠单抗卡培他滨被批准用于治疗不可切除或转移性晚期HER2阳性乳腺癌患者。今年2月，莱纳替尼卡培他滨被批准用于治疗接受过两种或更多种治疗方案的晚期或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者。
联合用药，1+12上半年，阿伐替尼(Ayvakit)和瑞普替尼(Qinlock)两种治疗胃肠道间质瘤的药物被批准用于治疗不可切除或转移性胃肠道间质瘤和既往接受3种蛋白激酶抑制剂(包括伊马替尼)的胃肠道间质瘤成年患者。此外，前列腺癌患者也欢迎两种药物：奥拉帕里和鲁卡帕里(Rubraca)分别治疗不同基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者。值得一提的是，胆管癌迎来了首个靶向疗法：FGFR激酶抑制剂培美他尼(Pemazyre)，用于治疗局部晚期或转移性复发且无法手术的胆管癌。