根据中国美国食品药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站公布的信息，截至8月31日，8月份列入优先审评的药品有11个，涉及载鼎药业、默沙东(MSD)、济世药业、荣昌生物等公司的9个创新药。根据纳入优先审评的原因，其中5个符合附条件批准，3个为临床急需短缺药、创新药和防治重大传染病和罕见病的改良新药，1个为境外上市但国内未上市的临床急需罕见病药。
1、再鼎医药：ripretinib片
药物作用机制/靶点：酪氨酸激酶开关控制抑制剂
纳入优先审评理由：符合附条件批准的药品
Ripretinib是一种酪氨酸激酶开关控制抑制剂，利用独特的双重作用机制，通过调节激酶开关和激活环，可以广泛抑制KIT和PDGFR突变激酶。此前，该产品已在美国、加拿大和澳大利亚获准上市。今年7月，CDE接受了ripretinib的上市申请，这是一种用于治疗晚期胃肠道间质瘤(GIST)成年患者的新药，这些患者曾接受过包括伊马替尼在内的三种或更多种激酶抑制剂的治疗。
根据一项名为INVICTUS的国际多中心3期临床研究，对于129名先前接受了包括伊马替尼、舒尼替尼和瑞帕非尼在内的治疗的晚期胃肠道间质瘤患者，雷帕替尼的客观缓解率为9.4% (vs 0%)，中位总生存期为15.1个月(vs 6.6个月)，死亡风险降低了64%(风险比为0.36
2、默沙东：帕博利珠单抗注射液
药物作用机制/靶点：PD-1单抗
纳入优先审评理由：符合附条件批准的药品
Keytruda是默沙东公司开发的一种重PD-1抑制剂，在中国已被批准用于五种适应症，涉及黑色素瘤，鳞状/非鳞状非小细胞肺癌，PD-L1表达阳性的非小细胞肺癌和食管鳞状细胞癌。据CDE官网介绍，本次优先审评是Keytruda在中国提交的第六份上市申请，适应症可能为晚期肝癌一线治疗(HCC)。
在一项名为KEYNOTE-524/study116的1b期试验中，Keytruda联合口服多受体酪氨酸激酶抑制剂lunvaltinib对未接受系统性治疗的不可切除晚期肝细胞癌患者实现了具有临床意义的总缓解率，ORR达到36%，中位DOR达到12.6个月。
3、嘉和生物：杰诺单抗注射液
药物作用机制/靶点：PD-1单抗
纳入优先审评理由：符合附条件批准的药品
Geptanolimab是靶向免疫细胞PD-1的人源化IgG4单克隆抗体，嘉和生物拥有核心知识产权。根据介绍，genemab可以选择性阻断双配体(PD-L1和PD-L2)，恢复免疫系统识别和杀伤癌细胞的能力。计划将其开发用于治疗各种晚期实体肿瘤。此次，该产品在中国提交的首个新药上市申请(NDA)被纳入优先审评，其适应症为治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)。
根据AACR今年公布的单臂2期临床试验数据，genemomab对复发性、难治性外周T细胞淋巴瘤的治疗效果显著：IRC评估的ORR为36.3%，PTCL主要亚型均可获益，其中ALK阴性间变性大细胞淋巴瘤的ORR可达58.3%；此外，33.3%之前未接受chidamide治疗的受试者仍处于缓解期。
4、华北制药：重组人源抗狂犬病毒单抗注射液
药物作用机制/靶点：可直接中和体内狂犬病毒
纳入优先审评理由：临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药
重组人抗狂犬病单克隆抗体注射液(rhRIG)是华北制药集团新药研发公司的自主创新项目。其作用机理及适应症为：与人用狂犬病疫苗联合使用，补充人用狂犬病疫苗主动免疫过程中的抗体空白，并能直接中和体内狂犬病毒，起到被动免疫作用，用于被狂犬病或其他狂犬病毒易感动物咬伤、抓伤的患者被动免疫。
根据华北制药股份有限公司公告，该项目已于今年4月获得三期临床试验报告。结论为：重组人抗狂犬病单克隆抗体注射液联合人用狂犬病疫苗对类疑似狂犬病病毒暴露人群的暴露后预防已达到一级效力和二级效力终点，是安全的，达到了方案设定的目标。实验药物是安全有效的。
5、艾迪药业：ACC007片
药物作用机制/靶点：全新一代非核苷类逆转录酶抑制剂
纳入优先审评理由：临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药
ACC007是爱迪药业股份有限公司研发的新一代非核苷类逆转录酶抑制剂，通过非竞争性结合抑制HIV逆转录酶活性，从而阻止病毒转录和复制。由于与中枢神经系统受体无明显结合，可显著降低中枢神经系统不良反应。以往的临床研究表明，ACC007不易产生耐药性，对野生型HIV病毒和常见耐药突变病毒具有较高的体外活性。同时，研究中未发现肝毒性和肾毒性。
此次，爱迪药业提交的首个NDA被列入优先审查对象。此前，该公司已经完成了一项3期临床试验，主要目的是证明ACC007实验组在对未经抗逆转录病毒药物治疗的HIV感染者进行48周治疗后，出现病毒学应答(病毒载量小于50拷贝/ml)的受试者比例并不比依法韦仑对照组差。结果表明，试验效果良好，主要临床终点指标均已达到。
6、真实生物：阿兹夫定片
药物作用机制/靶点：艾滋病毒逆转录酶与辅助蛋白Vif双靶点抑制剂
纳入优先审评理由：临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药
阿夫定是真实生物自主研发的HIV逆转录酶和辅助蛋白Vif双靶点抑制剂，是抗HIV的口服候选药物。这一次，真实生物提交的第一份NDA被列入优先审查。根据中国药物临床试验注册和信息公示平台的信息，该公司已注册了7项阿夫定片治疗艾滋病的临床试验，其中5项已经完成，另外2项正在进行中。
根据《真实生物学》的新闻稿，临床研究结果显示，阿夫定的口服剂量极小。给药5天后，靶细胞(外周血单核细胞)中有效药物(FNC-TP)的浓度仍高于抑制一半病毒的浓度。具有低剂量、多靶点、长效口服给药，给药后4天以上可预防100%抑制HIV复制的优点。
7、基石药业：普拉替尼胶囊（pralsetinib capsules）
药物作用机制/靶点：RET抑制剂
纳入优先审评理由：符合附条件批准的药品
Pralsetinib是Blueprint Medicines开发的一种强大的高选择性研究药物，它针对致癌的RET突变(包括可预见的耐药突变)。它是一种日常口服的精准疗法，基石药业于2018年获得了该产品在大中华区的独家研发和商业化授权。目前，pralsetinib已在美国提交多项NDA，用于治疗RET融合阳性的NSCLC、RET突变阳性的甲状腺髓样癌和RET融合阳性的甲状腺癌，并获得FDA授予的优先评价资格和突破性治疗认可。
根据济世药业2020年上半年财报，pralsetinib在中国RET融合阳性非小细胞肺癌患者中的注册研究取得了预期效果。济世药业计划近期向CDE提交新药申请。数据显示，在RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中，普拉西替尼在含铂化疗后表现出优越和持久的抗肿瘤活性，并且在中国患者中耐受性良好。
8、荣昌生物：注射用纬迪西妥单抗
药物作用机制/靶点：靶向HER2的抗体偶联药物
纳入优先审评理由：符合附条件批准的药品
地西泮韦多汀(RC48)是荣昌生物公司开发的抗体-药物偶联(ADC)药物。该产品以肿瘤表面的HER2蛋白为靶点，能准确识别癌细胞并与之结合，穿透细胞膜进入其内部，从而杀死癌细胞。在美国，virtuximab还获得了FDA的胃癌孤儿药资格(用于治疗罕见病)，并被批准用于尿路上皮癌的2期临床研究。
该产品已在中国上市，并获得优先评估。其适应症为：用于治疗局部晚期或转移性胃癌(包括胃食管结合部腺癌)。根据荣昌生物开展的单臂、多中心临界2期临床试验，127例HER2过度表达的进展期胃癌(包括胃食管结合部腺癌)患者，他们之前接受了两种或更多种系统化疗，接受virtuximab治疗。IRC的ORR为23.6%，中位PFS为4.1个月，中位OS为7.5个月。
9、山东博士伦福瑞达制药：丁苯那嗪片
药物作用机制/靶点：VMAT 2抑制剂
纳入优先审评理由：临床急需境外已上市境内未上市的罕见病药品
丁吖嗪最早用于治疗精神分裂症，并于2008年迅速获得FDA批准，成为美国批准的首个治疗亨廷顿舞蹈症(HD)的药物。该药主要通过可逆性抑制中枢神经系统单胺转运蛋白2(VMAT 2)减少单胺类化合物如血清素、多巴胺、去甲肾上腺素的供应，从而产生药理活性。根据CDE公告，此次纳入优先审评的苯达嗪片为临床急需、境外上市但国内未上市的稀有药物。
“舞蹈症”是HD最明显的症状。近90%的亨廷顿患者在患病期间会出现抽搐和包括上下肢、面部或身体在内的不自主运动。此前，亨廷顿舞蹈症在中国已被列入《第一批罕见病目录》。值得一提的是，Teva公司(TEVA)研发的氘代布洛芬片已在中国获得正式批准。
参考资料：
[1]中国国家食品药品监督管理局药品审评中心。检索于2020年9月，来自
[2]各公司官方网站和公开新闻稿
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