他克莫司是阿斯泰尔的主要免疫抑制剂,多年来为其带来数百亿的收入,并成功带动这家日本药企“走出去”,成为全球领先的跨国药企。
现在,阿斯泰尔瞄准了细胞治疗的新领域,一种不需要细胞匹配的通用细胞。
众所周知,同种异体细胞治疗一直是个难题——免疫排斥。目前解决免疫排斥主要有三种途径:移植前受体、供体配型和宿主免疫抑制。他克莫司是最畅销的免疫抑制药物。
然而,移植前受体的成功配型概率较低,供体配型存在潜在的严重副作用。
近日,阿斯利康与美国西雅图Universal Cells Inc公司签署全面合作协议,开发通用细胞供体,即适用于每一位患者且无免疫排斥反应的移植用通用细胞。这样的细胞不需要细胞配型和免疫抑制。
虽然Astaire和Global Cell将联合进行研究,但开发计划将由Astaire主导,并获得全球商业化的权利。根据协议条款,Universal Cell将有资格获得高达900万美元的预付款和研究里程碑。GM Cell也有资格获得高达1.15亿美元的研究资金和进一步的临床开发和监管里程碑付款,以及专利费。
细胞多功能性意义重大,不仅因为再生医学风起云涌,日益成为一个新的治疗领域,而且正在成为主流的基因编辑和基因治疗如腺相关病毒也将受益。
Global Cell专注于细胞治疗的个体化,开发适合每个患者的干细胞。这家公司拥有自己的基因编辑技术平台和基于AAV的细胞生产线。目前,有两个主要的治疗领域正在研究中。同时与合作伙伴开发万能供体T细胞和视网膜色素上皮细胞。
(Universal Cells正在开发产品。来自公司网站)
通用细胞可以通过操纵人类干细胞中人类白细胞抗原(HLA)的表达来解决同种异体移植排斥的问题。
因为这种细胞具有HLA类和类蛋白的组织相容性,所以必须与同种异体受体相匹配。研究人员通过基因编辑消除了这些多态HLA蛋白的表达,表达了特定的非多态HLA分子,以提供必要的I类信号来防止自然杀伤细胞裂解,并引入自杀基因来增强安全性。
安泰看到了它的巨大潜力。
“很高兴与global cells进行这次合作,使用他们专有的通用供体细胞技术、基于rAAV(重组腺相关病毒)基因编辑的细胞工程和多能干细胞,这无疑是满足未满足的医疗需求、治疗破坏性疾病和开发潜在创新细胞疗法的重要一步”。安泰莱再生医学研究院(AIRM)总裁兼首席执行官夏方建川说。
在Anstalai收购了Ocata细胞公司后,这个研究所被重新命名。
Universal Cell的技术优势是可以产生基因组任意位置缺失、插入或点突变的定制化干细胞;它还可以在体外诱导编辑的多能干细胞(iPs)分化为特定类型的细胞。
多能干细胞的发现者、日本学者中山光夫获得了2012年诺贝尔生理学或医学奖。
“Anstalai对再生医学的投资证明了他们将创新科学转化为临床价值的愿景。这项研究合作将利用universal cells的独特技术。我们期待与安斯泰拉合作,将我们开发的细胞疗法带入再生医学市场。”环球细胞首席执行官克劳迪娅米切尔说。