近日,Syros公司披露了其首批候选药物的2期试验结果。结果表明,该药仅有1名患者在48例患者中产生了疗效完全应答。显然,投资者对Syros制药公司提交的中期第二阶段数据不满,Syros公司的股价立即为下跌近48。
尽管该公司试图在周末的美国血液学会(ASH)会议上正面呈现这些数据,但投资者似乎并不买账,股价一路下跌。该股周五收于12.45美元。
2017年7月,Syros Pharmaceutical宣布其临床开发策略数据创新药(first-in-class)选择性视黄酸受体(RAR)激动剂SY-1425发表在美国癌症研究协会(AACR)主办的《癌症发现》杂志上。该药物处于2期临床试验阶段,该阶段定义了急性骨髓性白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)基因组的患者亚组。8月,该药获得美国FDA孤儿药认证(详见原文:全球首个白血病药物SY-1425 Syros获得孤儿药认证)。
在ASH提交的初步II期试验数据中,Syros提供了来自五个正在进行的队列的两个数据。Syros说,23例复发或难治性AML和高风险MDS患者中的10例(010-59,000)和25例输血依赖低风险MDS患者中的2例(010-59,000)显示了临床活动的证据。但是没有详细描述临床活动最终会带来的实际效果。与失败的二期试验数据相比,这些吹捧和美化的说法显然不足以让投资者满意。所谓临床活动包括43。
虽然SY-1425已被该公司开发为AML和MDS的单一药物疗法和联合疗法,但ASH的研究人员认为该药物可能是8改善血液计数,减少白血病爆发以及骨髓完全反应。
哥伦比亚大学医学中心血液肿瘤科血液恶性肿瘤部主任约瑟夫g尤尔西奇(Joseph g . Schmidt)在一份声明中说,“在试验过程中,我们看到受试者出现了血细胞计数改善、原始细胞计数减少和癌细胞分化改善的迹象。这些数据,以及支持更适合作为的组合机制和相关的临床前数据,都表明SY-1425可能是一个有意义的组合,具有巨大的潜力来解决AML和MDS患者的实质性未满足需求。”
Syros的首席执行官南希西莫尼安似乎同意这一观点。她在周末发表的一份声明中说,“临床前数据显示,SY-1425联合氮胞苷和达拉马单抗具有良好的肿瘤杀伤活性,这支持了SY-1425联合这些疗法的研究。我们计划在2018年提供这两种组合的初步临床数据。”
除了SY-1425,Syros制药公司的产品线中还有联合治疗药物。这种药物处于临床1期,用于治疗晚期实体肿瘤(包括三阴性乳腺癌、小细胞肺癌和卵巢癌)。与阿扎胞苷和达拉木单抗
选择性CDK-7抑制剂SY-1365