日前，默沙东（MSD）宣布，美国FDA肿瘤学药物咨询委员会（oncologic Drugs Advisory Committee, ODAC）以9:4的投票结果，支持其重磅PD-1抑制剂Keytruda治疗特定高风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。Keytruda治疗高风险NMIBC患者的sBLA已经获得美国FDA授予的优先审评资格，默沙东预计FDA将在明年1月作出回复。
在全球范围内，每年大概有43万人被诊断出患有膀胱癌，它是全球第九大常见癌症。NMIBC患者的癌细胞位于膀胱内或者已长入膀胱内腔，但尚未扩散至肌肉或其它组织中。大约75%的膀胱癌患者在确诊时患有NMIBC。卡介苗（BCG）是治疗这类患者的标准疗法。但是一旦BCG疗法失效，治疗指南的推荐是进行手术切除整个膀胱和周围组织。在男性中，切除前列腺非常常见，而在女性中，手术可能会切除子宫、输卵管、卵巢和宫颈。这对患者的生活质量产生极大影响，因此患者急需手术疗法以外的创新治疗选择。
Keytruda是默沙东公司开发的重磅PD-1抑制剂。它已经获批治疗20多项适应症，其中包括治疗晚期或转移性尿路上皮癌患者。将Keytruda的应用范围扩展到早期癌症患者是默沙东的重要研发策略之一。Keytruda治疗NMIBC也是这一策略的体现。
这一申请是基于从2期临床试验KEYNOTE-057中获得的结果。在ASCO GU大会上公布的结果表明，在102名能够接受评估的高风险NMIBC患者中，在接受治疗3个月后完全缓解率（CR）达到40.2%。而且，在41名接受治疗3个月后达到完全缓解的患者中，58.5%的患者在中位随访时间达到16.7个月时仍然维持完全缓解。75%的患者完全缓解持续时间超过6个月，53%的患者超过9个月。
'ODAC的投票结果支持Keytruda治疗特定高风险NMIBC患者的潜力，这些患者目前缺乏FDA批准的非手术治疗选择，'默沙东研究实验室首席医学官Roy Baynes博士说：'我们期待与FDA合作，完成Keytruda治疗这一患者群的补充申请。'
参考资料：
[1] FDA Grants Priority Review to Merck's Supplemental Biologics License Application (sBLA) for KEYTRUDA® (pembrolizumab) in Certain Patients with High-Risk, Non-Muscle Invasive Bladder Cancer (NMIBC). Retrieved December 17, 2019, from https:///news-release/oncology/fda-grants-priority-review-mercks-supplemental-biologics-license-application-s
[2] FDA oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) Recommends KEYTRUDA® (pembrolizumab) for the Treatment of Certain Patients with High-Risk, Non-Muscle Invasive Bladder Cancer (NMIBC). Retrieved December 17, 2019, from https:///news-release/oncology/fda-oncologic-drugs-advisory-committee-odac-recommends-keytruda-pembrolizumab-
[3] ASCO GU 2019: Keynote 057: Phase II trial of Pembrolizumab for Patients with High-risk NMIBC Unresponsive to BCG: Updated Interim Results. Retrieved December 18, 2019, from https:///conference-highlights/asco-gu-2019/asco-gu-2019-bladder-cancer/110283-asco-gu-2019-keynote-057-phase-ii-trial-of-pembrolizumab-for-patients-with-high-risk-nmibc-unresponsive-to-bcg-updated-interim-results.html