日本药企安斯泰来（Astellas）与合作伙伴FibroGen近日在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的美国肾脏病学会（ASN）年度肾脏周会议上公布了新型贫血药物roxadustat（罗沙司他，研发代码：ASP1517/FG-4592）用于正接受透析的慢性肾脏病（CKD）患者治疗贫血的2个日本III期临床研究（1517-CL-0302，1517-CL-0307）的数据。
1517-CL-0302研究评估了roxadustat在接受腹膜透析（PD）的日本CKD患者中治疗贫血的疗效和安全性，该研究中roxadustat具有良好的耐受性，同时使血红蛋白（Hb）水平达到并维持在目标范围内，无论患者之前是否接受过促红细胞生成剂（ESA）治疗。1517-CL-0307研究在既往已接受重组人促红细胞生成素（rHuEPO）或达依泊汀（darbepoetin alfa）治疗并且正接受血液透析（HD）的日本CKD患者中开展，比较了roxadustat与达依泊汀治疗贫血的疗效和安全性，该研究中roxadustat在HD患者中有效地维持Hb水平在10-12g/dL范围内，其疗效与达依泊汀具有非劣效性。2个研究中，roxadustat的安全概况与之前在CKD患者群体中开展的研究相一致。
roxadustat：将率先在中国上市，成为全球首个HIF-PH抑制剂
roxadustat分子结构式
roxadustat由FibroGen发现并与安斯泰来合作开发，用于透析患者和非透析患者CKD相关贫血的潜在治疗。此外，FibroGen也正与阿斯利康合作，在美国、中国和其他市场开发roxadustat。该药是一种口服小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，可抑制低氧诱导因子（HIF）的泛素化降解，帮助机体产生更多的红血球。HIF是一种蛋白质转录因子，能够对细胞环境中的氧含量变化产生反应，通过诱导低氧条件的自然生理反应，开启红血球生成和其他保护途径，来满足机体对氧的需求。roxadustat通过机体自然的氧气感应及响应系统来帮助制造红血球，作用机制类似机体对高海拔（含氧量低）环境的自然反应。
早在去年10月中旬，中国食品和药品监督管理总局就已受理FibroGen中国子公司珐博进（中国）医药技术开发有限公司（简称珐博进）提交的1类新药roxadustat（FG-4592，罗沙司他）用于治疗透析依赖性慢性肾病患者（DD-CKD）以及非透析依赖性慢性肾病患者（NDD-CKD）贫血的上市申请。并于去年12月18日被CDE以与现有治疗手段相比具有明显治疗优势的理由纳入优先审评，预计将在今年第四季度获得CNDA批准。
如果获批，roxadustat将是全球首个上市的HIF-PH抑制剂，中国也将是第一个批准roxadustat的国家。届时，阿斯利康将负责roxadustat在中国市场的商业化推广工作。据估计，中国的CKD患者约有1.195亿，接受透析的CKD人群超过40万，而且以两位数的增幅快速增长，因此需要抗贫血疗法的患者日益增多。
原文出处：ASN Kidney Week 2018: Data Presented from Two Japanese Phase 3 Studies on Roxadustat in the Treatment of Anemia Associated with Chronic Kidney Disease in Patients on Dialysis
原标题：首创贫血新药！全球首个HIF-PH抑制剂roxadustat或率先在中国上市