近日，GABAeron公司公布了基于诱导多能干细胞（iPSC）的阿尔茨海默病细胞疗法获得的积极临床前研究数据。这些数据体现了移植人iPSC分化生成的中间神经元祖细胞，在治疗阿尔茨海默病，以及其他具有中间神经元缺陷或缺失的神经系统疾病方面的潜力。
之前的研究表明，携带APOE4基因的人群患阿尔茨海默病的风险更高，发病年龄也更早，约60-75%的阿尔茨海默症患者大脑会表达APOE4蛋白。而GABAeron科学联合创始人黄亚东博士发现了APOE4引起阿尔茨海默病的一个重要原因：APOE4会导致大脑海马体GABA能中间神经元的损伤和丢失。海马体是负责我们学习和记忆的重要区域，GABA能细胞对于维持正常海马体活动至关重要。
在这项研究中，科学家们首先成功诱导携带APOE3基因的人类iPSCs分化为GABA能中间神经元祖细胞，产生的细胞显示出高活力、纯度和强有力的功能，超过90%处于正确的发育谱系。
然后，研究人员将它们移植到携带APOE4基因的小鼠（10个月大）的海马体中。实验结果表明，中间神经元祖细胞表现出强大的存活率，并成熟分化为功能性GABA能中间神经元。移植后7个月，超过一半的存活细胞已迁移出局部区域，填充在海马体的不同亚区，成功与海马体的其他现有神经元建立连接。
▲GABAeron展示的海报）
电生理记录显示，携带APOE4小鼠的海马体活动存在缺陷，这可能是造成与阿尔茨海默病相关的记忆障碍的基础。接受大约12万个携带APOE3的中间神经元祖细胞7个月后，这些小鼠海马体的活动都改善到在健康小鼠中观察到的水平。
参考资料:
[1] GABAeron Presents Promising Preclinical Data on Stem Cell-Based Therapy for Alzheimer's Disease. Retrieved October 30, 2021, from
（原文有删减）