2月28日，博健公司宣布，诺西酮钠注射液(在美国和欧盟注册的商品名为SPINRAZA)正式获得国家医疗用品管理局批准，用于治疗5q脊肌萎缩症(SMA)。5q SMA是该疾病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。诺西嗪钠注射液是我国批准的第一个治疗SMA的药物。SMA是婴儿死亡的主要遗传原因，其特征是进行性和衰弱性肌肉无力。
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国家医药产品监督管理局对诺西酮钠注射液的批准是基于SMA领域最大的临床研究数据，涉及300多名婴儿发作和延迟发作的SMA患者。作为博健公司的全球临床研究，NURTURE也证明了诺西酮钠注射液在治疗婴儿SMA症状方面具有前所未有的疗效。受试者为首次服药时不超过6周的婴儿。这些婴儿被基因诊断为SMA，但在第一次治疗时没有症状。养育研究数据表明，早期治疗将使SMA症状前的婴儿不断改善其运动功能，并达到与正常婴儿发育一致的运动里程碑。
我们感谢中国监管部门通过优先审评审批程序批准了诺西酮钠注射液，使其成为中国第一个也是唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。渤海公司全球首席执行官Michel Vounatsos先生表示：SMA是导致婴儿死亡的最常见遗传因素，也是导致成人残疾的重要原因。我们正在与政府机构、医学界和患者组织积极合作，以便更多的SMA患者能够受益于伤害肽钠注射液的治疗。
2018年5月，SMA在中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》中上市。该目录的出台旨在支持罕见病的诊断和治疗。2018年7月，国家医药产品管理局宣布，可以在监管体系完善的国家和地区对有临床研究数据的创新药实施优先审评审批程序。2018年9月，诺西嗪钠注射液作为一种已在境外上市、临床急需的罕见病治疗新药，在国家医疗用品管理局被纳入优先审评审批程序。
这是令人鼓舞的消息。诺西酮钠注射液是SMA领域临床研究数据最多的。这些临床发现支持了诺西酮钠注射液在治疗各种类型的SMA患者中的有效性和安全性，包括运动发育的显著改善和婴儿死亡风险的降低。中华医学会儿科分会全国罕见病组组长、复旦大学医学院王毅教授说。这些改进为以前没有接受治疗的SMA患者带来了新的希望。作为国内首个获批的SMA治疗药物，诺西酮钠注射液带来了罕见病领域的重大突破，使SMA的临床治疗进入了一个新的历史阶段。