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囊性纤维化新药!欧盟CHMP支持批准Kaftrio与ivacaftor联用方案扩大适用人群

2024-02-25 责任编辑:未填 浏览数:4 天涯医药网

核心提示:Vertex制药公司近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor联合用药方案标签扩展,用于治疗所有年龄在6至11岁、囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。在欧洲,Kaftrio与Kalydeco(ivacaftor)联合用药方案之前已获得批准:用于治疗年龄12岁、CFTR基因中存在至少一个F508del突变的

Vertex制药公司近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor联合用药方案标签扩展,用于治疗所有年龄在6至11岁、囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。如果获批,欧洲将有超过1500多例儿童第一次有资格获得一种可治疗疾病根本原因的药物。

在欧洲,Kaftrio与Kalydeco(ivacaftor)联合用药方案之前已获得批准:用于治疗年龄12岁、CFTR基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。在全球范围内,F508del是导致CF的最常见突变。

在美国,这款三联疗法(Kaftrio+Kalydeco方案)已于2019年10月获得FDA批准,品牌名为Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor)。2021年6月,美国FDA批准扩大Trikafta的使用范围:纳入CFTR基因至少有一个F508del突变、或CFTR基因中有特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。之前,Trikafta被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的12岁CF患者。

目前,Kaftrio+ivacaftor方案(Trikafta)已对12岁及以上符合资格的CF患者群体的生活产生了巨大影响。临床数据显示,在6-11岁CF患者中,Kaftrio+ivacaftor方案(Trikafta)治疗可显著改善肺功能、汗液氯化物、呼吸系统症状,安全性和耐受性与12岁及以上患者中的观察结果一致。这些数据提供了该方案有效治疗6-11岁CF患者的证据。

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