日前，EnGeneIC公司在著名医学期刊《Lancet Oncology》上发表了基于人体内microRNA RNA( miRNA)的癌症治疗的临床1期试验结果，该研究是利用该公司独创的EDV纳米细胞平台开发的。
EnGeneIC是一家临床生物制药公司。该公司的EDV技术是一种使用细菌的原始细胞免疫疗法。它不仅可以作为抗癌药物和RNA的载体，还可以激活适应性免疫系统，从而增强抗癌反应。一期临床试验结果表明，EDV系统是安全的，具有良好的抗癌作用前景。
miRNA水平失衡是某些人类肿瘤恶化的重要原因。MiRNA可以抑制肿瘤生长，miR15和miR16家族成员抑制的基因包括BCL2、CDK1、ETS1和JUN，这些基因都与肿瘤恶化有关。研究表明，miR15/16家族中miRNA表达的抑制与一系列癌症有关，包括白血病和恶性胸膜间皮瘤(MPM)。
恩格尼克开发了EDV技术，该技术使用基因工程细菌分裂并形成直径为400纳米的纳米细胞。这些纳米细胞可以携带抗肿瘤小分子药物，siRNA或miRNA。同时，这些纳米细胞的表面可以连接肿瘤靶向抗体，使细胞与肿瘤结合，被肿瘤细胞吞噬并释放其内部携带的药物或RNA。因为这些纳米细胞来自细菌，被巨噬细胞或树突状细胞吞噬后可以激活免疫系统。这也可能导致强烈的抗癌反应。
在这项开放标签、剂量递增的临床1期试验中，研究人员在edv中加载了模拟miR16的miRNA，并用EGFR靶向抗体修饰了edv的表面。他们希望使用这种EDVs可以将miRNA靶向转运到肿瘤细胞中，恢复正常的基因调控，从而抑制肿瘤生长。在试验中，26名MPM患者通过静脉注射治疗，剂量为1X10^9 EDV纳米细胞/周至5X10^9 EDV纳米细胞/周。结果表明，EDV疗法具有良好的耐受性。而且在CT检测到肿瘤反应的22例患者中，1例患者表现为持续的客观肿瘤反应，15例患者症状稳定，分别占总数的4.5%和68.2%。
博士Jennifer MacDiarmid和Himanshu Brahmbhatt博士(来源：EnGeneIC官网)
ENEIC联合首席执行官兼董事Jennifer MacDiarmid博士和Himanshu Brahmbhatt博士表示：“这些测试结果显示了我们EDV平台的安全性和多功能性。在以前的临床试验中，我们已经证明EDVs可以用于治疗剂量的小分子药物的靶向递送。现在，我们已经证明EDVs可以安全地将miRNA递送到患者的肿瘤中。"
“我们很高兴这项技术能够在促进miRNA疗法的进展和帮助对miRNA替代疗法有反应的癌症患者方面发挥重要作用。基于体外和动物实验的成功结果，我们预计在这项人类临床试验中获得的阳性结果将适用于其他基于核苷酸的治疗，包括使用EDVs将siRNA输送到肿瘤中。”
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