真实世界数据(RWE)能代替临床试验来支持FDA的监管批准吗？FDA将与哈佛大学Brigham and Women's Hospital和Aetion Company合作回答这个问题。今天，FDA已经扩大了与Brigham and Women's Hospital和Aetion Company的合作，并将使用RWE预测7个正在进行的4期临床试验的结果。这是研究人员首次将RWE用于预测尚未结束的临床试验结果。
RWE是从医疗保险申报、电子医疗记录、患者报告的医疗结果和临床试验的严格控制环境之外的其他来源获得的医疗健康数据。越来越多的制药公司使用RWE来分析药物的安全性和有效性。FDA也认识到这些数据可能支持监管决策，因此FDA、布莱根妇女医院和Aetion公司合作发起了RCT复制项目。
这个项目的最初目标是通过使用从医疗卫生数据库获得的RWE重复30个已完成的3/4期临床试验的结果。从该项目中获得的信息可以帮助FDA建立使用RWE进行监管决策的标准。例如，该项目可以根据从医疗卫生数据库中获得的RWE，找出在什么情况下可以准确评估特定疗法的安全性和有效性，从而指导新补充药物申请的批准。研究人员将使用a tion公司专有的a tion证据平台进行数据分析。
值得一提的是，基于RWE，FDA最近批准了辉瑞公司为乳腺癌治疗药物Ibrance提交的补充生物制剂(sBLA)许可申请，并批准其用于男性乳腺癌患者的治疗。这表明了FDA利用RWE协助监管决策的决心。
为了提高这一项目的透明度，研究人员将在网站上注册7项新的研究，并允许FDA监督研究的所有步骤和结果。这项研究的中期结果将于今年年中公布，完整的结果将于2020年底公布。
“在结束前预测临床试验的结果是非常重要的，这可以证明RWE在某些情况下可以取代临床试验，”哈佛医学院医学教授、布莱根妇女医院生物统计学家RCT弗兰克林(Jessica Franklin)博士说。“该项目将提供关键信息，帮助我们开发过程模型，并进行符合监管标准的RWE研究。”
参考资料：
[1] FDA扩大了与布莱根妇女医院和Aetion的RealWorld Evidence合作关系。检索于2019年4月10日，来自
[2] FDA、Brigham and Women's将测试RWE取代临床药物试验的时机是否成熟。检索于2019年4月10日，来自
[3] RCT副本。检索于2019年4月10日，来自
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