1. 欧洲EMA接受bluebird bio基因疗法的上市申请，用于治疗-地中海贫血症
10月5日，蓝鸟生物宣布，欧洲药品管理局(EMA)已经接受了其在研究中的基因疗法“慢珠蛋白”的上市授权(MAA)申请，用于治疗青少年和成人的输血依赖型-地中海贫血(TDT)和非0/0基因型。lenti珠蛋白之前于2018年7月获得了EMA人类药物委员会(CHMP)的加速审查，这可能会将EMA MAA的主动审查时间从210天减少到150天。豆红蛋白的上市申请是基于几项临床研究的数据，包括已完成的北极星1/2期临床研究(HGB-204)、正在进行的HGB-205 1/2期临床研究、北极星-2期临床研究(HGB-207)的可用数据以及长期随访研究LTF-303。慢珠蛋白是一种一次性基因疗法，正在研究和开发中，作为对TDT潜在遗传原因的潜在治疗，可以消除或减少输血的需要。在治疗TDT中，豆红蛋白获得了EMA授予的优先药物和孤儿药物资格；以及美国FDA授予的孤儿药资格和突破性疗法认证。
2. FDA放行，首个CRISPR基因编辑临床试验获准在美进行
10月11日，CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals联合宣布，FDA解除了对两家公司联合研发并应用CRISPR/Cas9技术的基因疗法CTX001的临床试验禁令，接受了针对该疗法提交的新研究药物(IND)申请。CTX001是一种针对镰状细胞贫血(SCD)的创新基因编辑疗法。PR Therapeutics和Vertex计划在2018年底进行CTX001的1/2期临床试验，并有可能将试验范围扩大到英国和加拿大。这将是美国第一个检验CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。
3. MeiraGTx收购Vector Neurosciences，收获2期临床的帕金森病基因疗法
10月10日，基因治疗公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒(AAV-GAD ),用于治疗帕金森病。AAV-GAD已完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的脑部疾病基因治疗候选产品。AAV-GAD是一种正在研究中的基因治疗药物，它可以将谷氨酸脱羧酶(GAD)基因输送到丘脑底核，以增加人脑中主要的抑制性神经递质GABA的产生。AAV-GAD的疗效也在临床试验中得到了验证。AAV-GAD治疗帕金森病的2期临床试验达到了主要终点。此外，治疗耐受性良好，未观察到与治疗相关的重大不良事件。
4. Nature子刊两篇重磅：单碱基编辑获重大进展，有望出生前就可治疗遗传病
在《自然》的子刊《Nature Medicine》发表的两篇科学论文中，来自宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，利用基于CRISPR系统的base editor，在小鼠模型中成功治疗了基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中，宾夕法尼亚大学的团队成功治疗了老鼠出生前的遗传疾病。
在宾夕法尼亚大学发表的研究中，研究人员将一个名为BH3的碱基编辑器与CRISPR系统一起引入遗传性酪氨酸血症1型(HT1)的小鼠胚胎。结果表明，基础编辑疗法处理的小鼠胚胎肝脏中编辑肝细胞的数量在出生后3个月内保持稳定。在患有HT1的小鼠模型中，碱基编辑疗法改善了它们的肝功能和存活率。此外，用碱基编辑疗法治疗的小鼠的表现优于用镍钛诺治疗的小鼠。
在苏黎世联邦理工学院的另一项研究中，研究人员试图用base editor治疗的疾病是苯丙酮尿症。这是一种由编码苯丙氨酸羟化酶(Pah)的基因突变引起的遗传代谢疾病。研究人员将CRISPR/Cas9系统与胞苷脱氨酶结合，将导致疾病的DNA碱基对C-G转化为正常人出现的T-A。他们发现，用碱基编辑疗法治疗的小鼠肝脏中60%的致病基因突变可以成功纠正。这个正确率明显高于传统的CRISPR/Cas9基因编辑系统。用碱基编辑处理的小鼠的苯丙氨酸水平降低到正常水平，并且不再表现出任何苯丙酮尿症的症状。
这两项研究，为使用基于CRISPR的碱基编辑器治疗单基因遗传病提供了重要的概念验证。发表研究的两个团队都表示，将进一步改善他们的碱基编辑系统，让这一疗法有朝一日能够用于人类患者。
5. 利用CRISPR专有技术平台开发肿瘤新药，KSQ公司获8000万美元C轮融资
凯斯克疗法宣布完成了8000万美元的C轮融资。新资金将用于在未来18个月内将其首个在研新药推至临床阶段，并将推进至少三个其它肿瘤药至新药临床试验申请（工业)阶段凯斯克治疗学由蒂姆王博士于2015年创立，旨在应用突破性的功能基因组学技术，以发现肿瘤学和免疫肿瘤学的新疗法106 .凯斯克公司的药物开发工作以CRISPRomics为引擎CRISPRomics .利用一套专有的CRISPR/Cas9工具，以更高的精度和前所未有的工业化规模，透视每个人类基因与疾病之间的特异性关系106 .凯斯克在过去的12个月中使用CRISPRomics，开始并推进了3类、12个独立的肿瘤学药物发现计划106 .凯斯克目前正在探索过继性T细胞疗法、免疫肿瘤学和靶向疗法，计划在免疫学、罕见疾病和其他治疗领域使用CRISPRomics。
参考资料：
[1] MeiraGTx宣布收购向量神经科学，获得帕金森病2期基因治疗项目。检索于2018年10月10日，来自
[2]科学家使用CRISPR治疗新生和成年小鼠的遗传性肝病。2018年10月8日检索，来自
[3]在CRISPR的指导下，产前基因编辑显示了在出生前治疗疾病的概念证明，2018年10月8日检索，来自
[4]基因编辑治愈了遗传病。2018年10月8日检索，来自
[5]罗西迪斯等人，(2018)。子宫内CRISPR介导的代谢基因治疗编辑。自然医学，
[6]维利热等，(2018)。成年小鼠体内基因组碱基编辑治疗代谢性肝病。自然医学，
[7] CRISPR疗法，在食品及药物管理局解除临床搁置后首次镰状细胞病试验的顶点集——只是不要寻找任何解释。检索于2018年10月11日，来自
[8]食品和药物管理局解除了对首次CRISPR/Cas9基因编辑试验的限制。检索于2018年10月11日，来自
[9]蓝鸟生物宣布欧洲药品管理局接受用于治疗输血依赖型-地中海贫血的慢珠蛋白基因疗法的上市许可申请。2018年10月5日检索，来自
[10]ksq获得8000万美元C轮融资，用于CRISPRomics开发。检索于2018年9月28日，来自
[11] CRISPRomics发动机。检索于2018年9月28日，来自
[12] KSQ获得了8000万美元的资助，推进了广泛的癌症治疗项目，包括其首个针对PD 1耐药实体瘤的过继T细胞治疗项目。检索于2018年9月28日，来自
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