百时美施贵宝公司(BMS)近日宣布,从美国市场撤回罗米地辛治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的适应症。这一决定是基于一项未达到主要终点的确认性III期临床试验。
2011年,Romidicin以加速方式获得FDA批准。作为单一疗法,它以前接受过至少一个成人患者的PTCL。这种加速批准是基于两项临床试验的结果,以评估罗米地辛对总缓解率替代终点的影响。
随后,BMS进行了一项验证性III期临床试验,以评估ROCHOP(罗乔普)和CHOP(环磷酰胺、阿霉素、长春新碱和泼尼松)在PTCL患者一线治疗中的疗效,但未达到无进展生存期的主要疗效终点。根据这一结果,百时美施贵宝决定撤回适应症。外周T细胞淋巴瘤(PTCL)是一组起源于胸腺内成熟T细胞或NK/T细胞的高度异质性侵袭性非霍奇金淋巴瘤(NHL),占欧美所有非霍奇金淋巴瘤的10%,但在亚洲人群中这一比例高达24%。
据估计,中国每年约有13,100至15,700名新PTCL患者。罗丹明是一种选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDAC),属于表观遗传疗法。罗丹明可抑制HDAC活性,调节组蛋白乙酰化状态,促进抗肿瘤转录因子的转录和表达,调节相关信号通路,发挥抗肿瘤生物学效应。它能促进细胞分化,阻滞细胞周期,诱导细胞凋亡,上调p21cip/WAF等肿瘤抑制基因的表达。并发挥抗肿瘤作用。
2009年,Romidicine被FDA批准用于治疗此前接受过至少一种全身治疗的皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)患者,2011年,它被FDA批准用于治疗PTCL。BMS血液研发高级副总裁Noah Berkowitz博士说:“虽然外周T细胞淋巴瘤的验证性研究结果令人失望。然而,BMS将继续向CTCL患者提供罗米定。对CTCL来说,它仍然是一个被认可的重要治疗选择。与过去一样,我们在血液肿瘤研究和开发方面的努力仍旨在为有需要的患者提供更好的结果。”