英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已授予实验性凝血因子VIII(FVIII)基因疗法SHP654(又称BAX888)孤儿药地位(ODD)，用于治疗血友病a
SHP654利用腺相关病毒血清型8(AAV8)载体将密码子优化的B结构域缺失的FVIII(BDD-FVIII)递送至患者肝脏，然后在肝细胞中表达FVIII并控制出血。该公司预计在2017年底开始I/II期临床研究，以评估SHP654的安全性以及提高因子VIII活性水平和影响血友病出血的最佳剂量。
在美国，罕见病是指少于20万人的疾病。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励，包括各种临床开发激励措施，如与临床试验成本相关的税收抵免、FDA用户费用的减免、FDA在临床试验设计方面的帮助以及药物获准上市后7年的市场垄断期。
A型血液病是一种罕见的血液病，由基因突变导致患者血液中凝血因子活性不足。这种因子是一种参与体内止血过程的蛋白质。A型血友病是最常见的血友病类型；据估计，美国约有14000名A型血液病患者，而在世界范围内，A型血友病患者总数超过15万。
Shire Gene Therapy的高级医疗总监Paul Monahan表示，这一重要的孤儿药地位凸显了该公司对罕见病患者群体的坚定承诺。就血友病患者而言，我们的目的是帮助患者实现零出血。我们知道血友病的护理不是一刀切的，每个患者都是独一无二的，这就是为什么我们不断努力通过发展创新来改变护理和改善血友病患者的个体预后。
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