位于大波士顿地区的Moderna Therapeutics是一家非常神秘的公司。自2010年成立以来，Moderna通过融资和合作获得了超过十亿美元的投资，成为生物技术领域市场估值最高的私营公司之一。然而，除了今年发布的一些概念验证数据，人们对这家生物技术独角兽公司知之甚少。
今天，Moderna更新了公司的最新进展，3354。这家尖端公司已经有16个产品在研究中，其中7个已经进入1期临床阶段。这些开发基于Moderna独特的技术平台。它以核糖核苷酸类似物为原料进行mRNA合成，使合成的mRNA可以避开人体免疫系统的识别。一方面增加编码蛋白的表达，另一方面减少免疫反应引起的炎症。而且Moderna公司设计合成的mRNA可以被合适的细胞或组织吸收，从而保证了mRNA治疗的特异性。
作为mRNA疗法的先驱之一，Moderna正在开发全新的产品，应用于广泛的疾病。在今天公布的临床管道中，我们可以看到Moderna涉及传染病、免疫肿瘤学、心血管疾病和罕见肝脏疾病。其研究疗法mRNA-3704有望成为甲基丙二酸血症的首选疗法。
Moderna丰富的临床管道(点击图片可以看到清晰的大图；图片来源：Moderna官网)
在今天的管道中，最引人注目的焦点是与阿斯利康合作开发的mRNA AZD-8601。它可以局部瞬时表达VEGF-A，为心血管疾病带来潜在的治疗方法。在一项1期随机、双盲、安慰剂对照的剂量递增临床试验中，研究人员评估了AZD-8601 mRNA在二型糖尿病男性患者中的安全性、耐受性和药代动力学。研究表明，该疗法的安全性和耐受性已达到主要临床终点，该疗法的可行性也得到了验证。即将进入2期临床开发阶段。如果一切顺利，它有望成为一种充满潜力的再生疗法。
另一个引人注目的疗法是mRNA-2416。这是Moderna的首个免疫肿瘤疗法。根据设计，它可以直接注射到肿瘤内，并在肿瘤附近表达OX40L蛋白。这是一种共刺激膜蛋白，有望增强T细胞的功能。因此，这种疗法有望与现有的免疫疗法形成有效的协同作用来对抗癌症。
Moderna首席执行官Stphane Bancel先生(来源：STAT News)
“2017年是Moderna的一个重要转折点，”该公司首席执行官Stphane Bancel先生说。“我们在促进mRNA疗法方面取得了重要进展，这种疗法可以治疗各种需求未得到满足的疾病。”
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