日前，诺华宣布美国FDA扩大了Tasigna的适应症（nilotinib）被批准作为一线和二线治疗方案，用于治疗1岁及以上患有费城染色体阳性慢性粒细胞白血病的儿童，其病情处于慢性期(Ph CML-CP)。
慢性粒细胞白血病(CML)是一种发生在骨髓中的癌症，可导致体内白细胞过多。几乎所有的慢性骨髓性白血病患者，都会出现称为“费城染色体异常”的现头大象，体内的BCR和ABL蛋白会融合，导致细胞异常生长，诱发癌症。在世界范围内，每年3%的儿童白血病新病例是慢性粒细胞白血病。
作为一种激酶抑制剂，Tasigna能抑制BCR-ABL融合蛋白，从而对这种癌症进行治疗。目前已在全球超过122个国家和地区获得批准，用于治疗慢性期和快速发展期的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(CML)。这一批准主要限于对至少一种既往治疗耐药的成年患者。最近的批准将把适应症扩展到儿童。
这一适应症的扩大是基于两项临床试验的结果。研究人员招募了69名符合条件的儿童，他们要么是新诊断的(一线治疗组)，要么是对现有TKI疗法有抵抗力的(二线治疗组)。在一线疗法组里，主要分子缓解（MMR）率为60.0%（95% CI为38.7% - 78.9%）。在二线疗法组，这一数据为40.9%（95% CI为26.3% - 56.8%）。在优先审评下，Tasigna获批扩大适应症。
“诺华致力于改善慢性粒细胞白血病患者的生活，这进一步体现在FDA批准Tasigna治疗儿童患者，”诺华肿瘤部门负责人Liz Barrett女士说。“这一适应症的扩大，加上此前Tasigna在全球的监管里程碑，反映了我们重塑医学的努力，以及我们为满足慢性髓性白血病患者(包括儿童患者)的需求所做的努力。”
我们感谢诺华公司将这种新药带给白血病患儿，也希望在新药的帮助下，孩子们能够早日摆脱疾病的威胁，拥抱生命。
参考资料：
[1]FDA批准诺华药物Tasigna用于治疗儿童罕见白血病
[2] FDA更新了Tasigna的标签，以反映患有某种类型白血病的某些患者在持续缓解后可能有资格停止治疗
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