2月25日，百济神州发布2021年业绩报告。公司实现营收约12亿美元，同比增长约280.8%，其中产品营收达6.34亿美元(约40亿元人民币)，同比增长约105%；研发支出约15亿美元，同比增长13%，力压多家上市药企。目前百济神州已经批准了3个自主研发的1类新药。另外，国内有22个1类新药处于临床应用及以上阶段，其中3个处于三期临床应用，市场可期。国际化方面，百济神州创造了国内单品授权合作金额最高，10多个自主研发的创新药在海外进行临床研发，其中泽布替尼实现了“零突破”。
医药股“研发王”，创新药大卖40亿
百济神州是一家以科学为基础的全球性生物制药公司，专注于创新和平价药物的开发。以R&D而言，百济神州向来舍得“砸”大钱，其R&D投资力压多家上市药企，是当之无愧的“R&D大王”。
百济神州在R&D的投资(单位：十亿美元)
百济神州公告显示，2021年，公司研发支出约为15亿美元(约合94.8亿元人民币)，居中国首位，研发支出占总营业收入的比例超过100%。目前，公司已在五大洲建立了8000多人的团队，拥有40多个临床药物候选人。
近年来，百济神舟的R&D成就纷纷兑现。2020年以来，公司陆续批准了多个新药在国内上市，包括3个自主研发的1类新药，以及进口新药，分别为stucetuximab、kaffizomib、datuximab (原名为dituximab)、belinotuzumab等。
自2020年起，百济神州获准在中国上市。
泰利珠单抗是国内第四个获批的国产PD-1。目前该产品已有6个适应症获批，其中5个适应症通过谈判纳入国家医保目录。医保支付标准为1450元/件(100mg/件)。该公司年报显示，2021年tirilizumab在中国的销售收入达到2.551亿美元(约合人民币16亿元)。
布替尼是中国批准的第一个国产BTK抑制剂。目前已批准三个适应症，并通过谈判全部纳入国家医保目录。医保支付标准为85元/粒(80mg/粒，64粒/瓶)，2021年全球销售收入达2.18亿美元(约合人民币14亿元)。此外，2021年5月获批的帕米帕里也通过谈判纳入国家医保目录，医保支付标准为53.6元/粒(20mg/粒；60粒/瓶)。
创新的成果逐渐商业化，让百济神州产品收入持续增长，“后劲”不断释放。2021年，公司总营业收入约12亿美元，同比增长280.8%，其中产品收入6.34亿美元(约40亿元人民币)。
22款在研1类新药抢眼，多款冲刺国内首个
百济神州的一部分在研发新药。
百济神州专注于抗肿瘤药物的研发，涵盖非小细胞肺癌、胃食管腺癌、急性髓系白血病、前列腺癌、骨髓瘤等亚癌。从药物种类来看，小分子化学药物和大分子生物药物各占“半壁江山”。
从研发进度来看，Ociperlimab注射液(BGB-A1217)、苹果酸西曲伐替尼胶囊、注射用ZW25，三个一类新药已进入三期临床阶段，市场可期。
百济神州研发的Ociperlimab注射液(BGB-A1217)是一种TIGIT抑制剂，国内没有同靶点的药物。正在研发的新药是罗氏的替拉古鲁单抗注射液，也在三期临床。苹果酸西曲伐替尼胶囊是一种RTK抑制剂，国际上同靶点上市的药物有EXELIXIS的cabotinib等。注射用ZW25是针对HER2的双特异性抗体。
在其他自主研发的新药中，BGB-15025胶囊属于HPK1抑制剂，是具有“一流”潜力的候选药物。目前国际上还没有一种靶点相同的药物获批，正在研发的新药大部分是I
在引进的新药中，百济神州于2019年11月与安进达成合作，共同研发安进的20种抗肿瘤药物，其中多种药物具有最佳或首创潜力，其中AMG160、AMG 701、AMG 650、AMG 510和AMG 199已在国内获得临床批准。
超10款自研新药“出海赶考”，License-inout双循环布局
近年来，随着国内药企R&D能力的提升和国内创新药赛道的积累，出海成为众多药企的必然选择。
目前，百济神州已有10余个自主研发的新药在海外进行临床研发，其中泽布替尼于2019年11月获得FDA批准上市，实现了国产创新抗肿瘤药在海外的“零突破”。其商业布局已覆盖全球40多个国家和地区。
此外，替利珠单抗治疗转移性食管癌(ESCC)的上市申请已被FDA受理，一线HCC和二线NSCLC的适应症处于III期临床；帕米帕里实体瘤、转移性胃癌等适应症在全世界都处于III期临床。
除了以上三个核心产品，BGB-A1217 (ociperlmab，TIGIT单克隆抗体)、BGB-283(利非尼，EGFR/B-RAF)、BGB-1417 (Bcl-2抑制剂)、BGB-A425(TIM3单克隆抗体)、BGB-3245(。
许可-输入-输出的双循环已经成为本土创新型制药企业国际化的新趋势。近年来，百济神州与百时美施贵宝、安进、EUSA、诺华等著名跨国药企进行药品许可合作。
值得注意的是，2021年1月，诺华以22亿美元引进百济神州PD-1抗体替拉珠单抗，创下当时国内首付金额和单品种授权交易金额两项最高纪录，成为国内单品种药物授权最大合作项目。
不到一年后(2021年12月)，诺华与百济神州达成又一次合作。诺华以超过29亿美元的总金额收购百济神州TIGIT抗体BGB-A1217的海外权益，再次创下国内单品授权合作新纪录。
目前TIGIT领域进入者很少，百济神州临床进展先进。此外，罗氏、默沙东、吉利德等企业在相同目标产品的研发方面也取得了突出进展。在PD-(L)1遍地开花的时代，TIGIT的出现可以让更多的肿瘤患者对PD-1产生反应，共同增强抗肿瘤免疫力，成为K药和O药的重点布局方向。PD-1和TIGIT target的组合将是企业弯道超车的最佳选择，这可能也是诺华愿意与百济神州携手的原因。
借助牌照出模式，出海可以在企业发展初期节省资金，借助国际药企的销售网络快速实现商业盈利。此外，还可以为未来企业产品的全面国际化提供管理经验。但长期来看，单一的出牌模式很难面对海外市场的竞争销售。
对于百济神州这样的生物制药来说，“造船出海”不仅仅局限于出牌，还需要进一步完善海外销售网络，从而全面提升国际商业化模式的竞争力。