近日，动脉网通过外媒获悉，美国领先的基因编辑公司CRISPR Therapeutics宣布与专注于细胞工程开发的ProBioGen合作，目的是为CRISPR/Cas9开发新的体内编辑模式。
CRISPR是一种存在于细菌中的基因组，它包含了曾经攻击过细菌的病毒的基因片段。通过这些基因片段，细菌可以检测到病毒，抵抗相同病毒的攻击，从而破坏病毒的DNA。这种基因组是细菌免疫系统的关键组成部分。通过这些基因组，人类可以准确有效地编辑生活中的一些基因，即CRISPR/Cas9基因编辑技术。
CRISPR Therapeutics致力于利用其专利CRISPR/Cas9基因编辑平台开发变革性药物。CRISPR/Cas9是一项革命性的技术，可以对基因组DNA进行精确的定向改变。CRISPR Therapeutics从CRISPR/Cas9的基因编辑应用发明人之一Emmanuelle Charpentier博士处获得了CRISPR/Cas9用于人体治疗的基本专利。CRISPR/Cas9通过精确切割DNA，然后让天然DNA修复来编辑基因。作为一个基因编辑工具，CRISPR/Cas9彻底改变了生物医学研究，可能很快就会以生物创新的方式实现医学突破。
目前，CRISPR Therapeutics正在努力将其独特、高效、多功能的CRISPR/Cas9基因编辑平台转化为治疗血红蛋白病、癌症、糖尿病等疾病的治疗平台。CRISPR Therapeutics的团队由世界一流的研究人员和药物研发人员组成。该公司关于血液疾病-地中海贫血和镰状细胞病的研究项目，以及专注于CRISPR/Cas9编辑的同种异体CAR-T细胞疗法免疫肿瘤学的项目，已进入临床试验。
ProBioGen成立于1994年，总部位于德国柏林。ProBioGen是一家著名的合同开发和制造机构和技术供应商。ProBioGen为生物技术和制药行业的客户提供细胞系工程、工艺开发和生物制药的GMP制造。ProBioGen还为病毒疫苗提供工艺开发服务和制造技术。
ProBioGen开发的创新技术可以通过去除抗体中的岩藻糖，将抗体与多靶点的载药量连接起来，在体外测试重组蛋白的免疫原性和功能，从而将生产率提高到前所未有的水平，甚至可以提高病毒载体或疫苗的产量。
CRISPR Therapeutics R&D执行副总裁何华超博士说：“我们的CRISPR/Cas9平台有可能改变一系列毁灭性的基因定义的疾病。为了确保我们实现这一潜力，我们一直在寻找新技术来支持我们的项目。这次与ProBioGen团队合作，利用他们的专业知识可以帮助我们加强CRISPR/Cas9在体内的研发。”
注：如文章涉及动脉网记者采访的数据，受访者提供并确认。
原标题：CRISPR Therapeutics与ProBioGen合作打造基因编辑新体内编辑模式