2016年,FDA仅批准了22个原研新药,包括7个新生物制品。2017年是被业界寄予厚望的一年。除了靶向抗肿瘤药物,自身免疫性疾病的药物将是2017年新药审批的主力之一。此外,风筝制药的CAR-T免疫疗法也有望在2017年获批,备受关注。
EP Vantage预测五年内预计2017年上市的十种生物制剂的销量。笔者逐一介绍和分析。
Dupilumab——预期销量最大的生物制品
该药物由赛诺菲和Regeneron联合开发。它于2016年9月向FDA提交了BLA上市申请,并获得了FDA的优先评估资格。PDUFA的日期是2017年3月29日。Dupilumab预计将在2022年达到约46亿美元的销售额。
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作为第一个阻断IL-4和IL-3细胞因子的单克隆抗体,这个预测并没有高估这种药物的潜力。2014年,Dupilumab被FDA认证为特应性皮炎的突破性治疗药物。就目前情况来看,市场上还没有对手,市场发展空间非常大。
Ocrelizumab——多发性硬化症重磅药
罗氏研发的针对CD20的单克隆抗体Ocrelizumab,在多发性硬化的临床试验中产生了高度阳性的数据,获得了FDA的优先评价资格。2016年,该药物已在美国提交BLA上市申请,在欧盟提交MAA申请。
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Ocrelizumab作为一种潜在的药物,具有独特的市场竞争力。与第一代抗CD20药物相比,疗效明显,免疫原性低,半年一次,可显著提高患者依从性。此外,该药专利覆盖期长,患者市场空间巨大。
Durvalumab——被寄予厚望的PD-L1抑制剂
与百时美施贵宝(BMS)相比,阿斯利康在PD-1/PD-L1免疫治疗中的地位并不乐观。Durvalumab是一种最初由阿斯利康开发的PD- L 1阻滞剂,已获得FDA颁发的用于治疗PD-L1阳性转移性尿路上皮膀胱癌的突破性药物资格。
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与此同时,阿斯利康也瞄准了非小细胞肺癌市场。目前,用于治疗非小细胞肺癌的Durvalumab已被FDA列入快速批准名单。此外,阿斯利康也在研究durvalumab作为单一疗法和一线治疗膀胱癌联合tremelimumab在三期多瑙河研究。
Nusinersen——首个用于治疗SMA的新药
这是FDA批准的第一个用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症(SMA)的新药。于2016年12月23日获批,商品名为Spinraza,比预计审批时间提前了近4个月。
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这款来自Biogen的新药将是2017年备受瞩目的药物之一。在对现行药价存在争议的美国,百健为该药制定了高于预期的价格,第一年的销售额就达到了75万美元。EP Vantage预测,Nusinersen将在2022年达到14.6亿美元的销售额。
axicabtagene ciloleucel——2017年最危险的药物?
几年前,Kite Pharma向FDA提交了其CAR-T药物KTE-C19的BLA滚动新药申请,并更新了药物名称axicabtagene ciloleucel。在此之前,该药已经被FDA和EMA认证为孤儿药,是治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的突破性疗法。
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CAR-T给了晚期血液肿瘤患者一线希望,但如果批准上市,它也可能是最危险的药物。我们迫切需要新的技术来提高CAR-T的安全性,不可否认的是,axicabtagene ciloleucel在2017年肯定会受到持续的关注,凯特制药可能是也可能不是CAR-T批准的第一家公司。
Guselkumab——自身免疫疾病重磅药
Guselkumab用于治疗中度至重度斑块型银屑病,靶向IL-23。2016年11月,JohnsonJohnson向FDA提交了BLA上市申请。该药物最早由强生公司开发,然后MorphoSys公司与之合作。
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目前牛皮癣市场上的竞品很多。2016年,FDA刚刚批准了礼来的IL-17拮抗剂Ixekizumab。不过,强生对古赛尔库单抗的疗效很有信心。另外,强生自己的老药Remicade已经过了专利期,诺华的Humira深陷专利战场。该药一旦获批,预计2022年销售额将达到11.3亿美元。
Sirukumab——同期竞争激烈
这是一种用于治疗类风湿性关节炎(RA)的IL-6阻断剂,由强生公司和葛兰素史克公司联合研发。其中,葛兰素史克将负责美国和西半球的销售权,而强生将负责欧洲和其他地区的销售。
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两大巨头准备将这种药物做成ra的一线治疗药物,力争超过目前唯一上市的治疗RA的药物罗氏的Actemra。但同时他们也面临着赛诺菲的sarilumab共享市场的威胁,赛诺菲的药物已经先行一步进入FDA审查阶段。
Shingrix——GSK的下一重磅炸弹?
葛兰素史克的带状疱疹疫苗Shingrix用于预防50岁以上成年人的带状疱疹。几年前,GSK向FDA提交了BLA上市申请。临床数据显示,该药预防老年人群带状疱疹感染的有效率达到90%,明显优于默沙东的Zostavax。
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莫东的Zostavax在2016年的销售额为7.5亿美元。根据Shingrix的临床表现,预测该药上市后销量将超过Zostavax,2022年销量有望超过9亿美元。GSK作为最初的开发者,也表示希望能够高效击败Zostavax,抢占更多的市场份额,提高带状疱疹病毒疫苗的接种率。
CTL019——诺华的生物导弹
诺华的CAR-T免疫疗法CTL019一直被业界深深期待。2015年,FDA授予CAR-T免疫疗法CTL019突破性疗法认证。CTL019的临床数据表明,它在急性淋巴细胞白血病(ALL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)等疾病中具有巨大的治疗潜力。
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CAR-T免疫疗法存在争议,但竞争激烈。诺华和朱诺在这一领域的竞争此起彼伏。诺华有白血病、淋巴瘤、间皮瘤、胰腺肿瘤的实验产品在临床试验,朱诺有四个CAR-T管道。
Benralizumab——有待观望的哮喘症药物
该药由BioWa的Medlmmune(阿斯利康子公司)授权,为IL-5受体抑制剂,可显著缓解嗜酸性粒细胞性哮喘患者的急性加重症状。BioWa拥有在日本和一些特定的亚洲国家开发和商业化该药物的独家权利,而阿斯利康拥有在包括美国和欧洲在内的其他国家开发和商业化该药物的权利。
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哮喘药物市场已经很拥挤了。市场有多大空间满足需求?与葛兰素史克和Tiva相比,阿斯利康在这一领域远远落后。尽管Benralizumab的两个临床试验表现良好,但也许阿斯利康需要拿出更多的证据来向市场证明该药物的效果优于市场上现有的药物。EP Vantage预测2022年该药销售额将略超过8亿美元,仅此而已。