2021年5月14日,博健公司宣布,氨基吡啶缓释片正式获得国家医疗用品管理局批准,用于改善多发性硬化(以下简称MS)合并行走障碍(EDSS评分4-7分)的成年患者的行走能力。氨吡啶缓释片是国内首个获准用于改善成年MS患者行走能力的治疗药物,氨吡啶缓释片被列入第一批临床急需的海外新药,其新药上市申请于2021年1月被国家医疗用品管理局受理,并于2021年4月纳入优先审评审批程序。
国家医疗产品管理局的药物审查涉及三项全球3期随机双盲安慰剂对照验证研究。结果表明,服用氨基吡啶缓释片的患者行走速度明显高于安慰剂组,且氨基吡啶缓释片起效时间短,疗效在开始治疗数周后显现。
2018年5月,MS在《第一批罕见病目录》上市。MS是一种累及中枢神经系统的终身进行性自身免疫性疾病。中枢神经系统的受累逐渐导致肢体残疾,损害运动、视觉、认知等神经系统功能。MS患者可能有多种神经功能缺损,包括行走障碍、疲劳、痉挛、共济失调、疼痛、震颤和虚弱。行走需要运动、感觉、视觉、小脑和前庭功能系统的有效协调,因此行走障碍是ms的关键不良特征。高达85%的MS患者将行走障碍视为其初始症状,因此MS患者和神经科医生都认为行走障碍对正常的日常功能和整体生活质量具有最大的不良影响。